Wat is het bijzonder dat "Brain" publiceert over het medicijnonderzoek van Khondrion, met professor dr. Jan Smeitink als CEO. Brain is een wetenschappelijk tijdschrift voor neurologie en wordt sinds april 1878 onafgebroken gepubliceerd. Al die tijd is het tijdschrift een toonaangevende verzamelplaats voor kennis over het zenuwstelsel bij gezondheid en ziekte. Lees over de resultaten van het fase 2b-programma.
Stichting Energy4All heeft dit jaar € 200.000,- bijgedragen aan het belangrijke onderzoek van Khondrion. Bedankt voor jullie steun!
Lees hier het gehele persbericht van Khondrion:
Hier ook in het Engels te lezen direct op de Khondrion website.
Khondrion kondigt publicatie aan in het tijdschrift “Brain” van geïntegreerd Fase 2b-programma dat ziektemodificerend potentieel van sonlicromanol aantoont bij primaire mitochondriale ziekten.
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontwikkelt voor primaire mitochondriale ziekten (PMD), kondigde vandaag de publicatie aan van de resultaten van zijn geïntegreerde Fase 2b klinische ontwikkelingsprogramma van sonlicromanol in het wetenschappelijke tijdschrift Brain.
Sonlicromanol, Khondrion’s belangrijkste eigen kandidaat-geneesmiddel, is een ziektemodificerende, mogelijk eerste-in-zijn-klasse, hersendoordringende redox-modulator met ontstekingsremmende eigenschappen die zich richt op belangrijke metabole en ontstekingsroutes die ten grondslag liggen aan PMD / energiestofwisselingsziekten.
Het Fase 2b-programma bij volwassenen met het meest voorkomende genetische defect dat PMD veroorzaakt, m.3243A>G, bestond uit een 28-daagse, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, drievoudige cross-over dosisstudie (27 patiënten), aangevuld met een 52-weekse open-label extensiestudie. Geselecteerde uitkomstmaten op basis van de meest belastende symptomen die door patiënten worden ervaren, zoals spierzwakte, chronische vermoeidheid, pijn en cognitieve achteruitgang, werden gedurende het programma onderzocht.
De onderzoekers benadrukken sterke patiëntvoordelen van sonlicromanol in meerdere uitkomstmaten van algehele gezondheid, kwaliteit van leven, stemming, vermoeidheid, pijn en balanscontrole. Bij patiënten met ernstigere symptomen bij aanvang waren de behandelresultaten van sonlicromanol meer uitgesproken, en langdurigere behandeling leverde doorlopend toenemende patiëntvoordelen op. Aangezien verbeteringen werden aangetoond in meerdere vaak door PMD aangetaste gebieden, zoals de hersenen en spieren, werden de effecten van de behandeling als systemisch vastgesteld. In lijn met eerdere klinische proeven voor sonlicromanol vertoonde het geneesmiddel uitstekende farmacokinetiek en een positief veiligheidsprofiel, en werd het goed verdragen gedurende 52 weken.
Professor dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion*, zei: “De klinische betekenis van deze uitgebreide dataset is aanzienlijk en biedt sterk bewijs voor de positieve impact die sonlicromanol kan bieden aan patiënten met primaire mitochondriale ziekte, die momenteel geen behandelmogelijkheden hebben. Voor zover wij weten, is dit de eerste keer dat een studie een duidelijke omkering van de kenmerkende fenotypische symptomen aantoont bij een anderszins progressieve mitochondriale ziekte.
Bij het uitvoeren van deze studie waren we ons bewust van, maar niet afgeschrikt door, de uitdagingen die mitochondriale ziekten vormen voor klinische ontwikkeling. Naast het aanzienlijk vergroten van ons begrip van de langetermijnveiligheid en effectiviteit van sonlicromanol, zijn we verheugd dat we door dit Fase 2b-programma fundamentele vooruitgang hebben geboekt in het verder valideren van uitkomstmaten die klinisch vervolgonderzoek richting markttoelating zullen ondersteunen. Onze oprechte dank gaat uit naar de patiënten en hun families, de klinische onderzoeksteams en de belangenbehartigingsgemeenscha
De lessen uit het Fase 2b-programma, samen met gegevens uit Khondrions twee eerdere kortetermijn-veiligheids- en signaleringsstudies, hebben uitgebreide inzichten opgeleverd om het ontwerp te optimaliseren - inclusief de selectie van primaire en andere eindpunten - van de geplande beslissende 52-weekse Fase 3-studie van het bedrijf, die het potentieel van sonlicromanol verder zal onderzoeken bij volwassen m.3243A>G-patiënten.
*Khondrion is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontwikkelt voor patiënten met primaire mitochondriale ziekte (PMD). Het belangrijkste product van het bedrijf, sonlicromanol, is een mogelijk eerste-in-zijn-klasse, hersendoordringende redox-modulator met ontstekingsremmende eigenschappen, gericht op belangrijke metabole en ontstekingsroutes die ten grondslag liggen aan PMD.
Bekijk hier de publicatie van "Brain".