Bijdrage Energy4all

Energy4All steunt het onderzoek van professor dr. Jan Smeitink en zijn onderzoeksteam van Khondrion structureel.

“Zonder de inzet van Stichting Energy4All was het onderzoeksteam nooit gekomen waar ze nu is”, zegt Smeitink. “Door de donaties van de stichting konden we onder andere noodzakelijke laboratoriumapparatuur aanschaffen, experts aantrekken voor de daadwerkelijke uitvoering van het onderzoek en grondstoffen aanschaffen om het medicijn voor de testen te maken. Stichting Energy4All is als het ware het cement tussen de belangrijke stenen waardoor we steeds verder konden bouwen.”

Laatste bijdragen

• Een bijdrage voor de extra kosten die Kohondrion maakt voor de additionele substantiele data-analyse, rapportage en het schrijven van het clinical study report van de KHENERGYZE study. Met deze resultate kunnen ze verder om toestemming te vragen voor de start van Fase III.
• Fase 2 en vervolgstudies bij kinderen
  Een deel van de kosten van deze trial wordt bekostigd via een Oost-NL EFRO subsidie. Voor de niet volledig door deze subsidie gedekte kosten zoals de site monitoring, veiligheid monitoring, regulatoire management, ontwikkelen database heeft Khondrion een daartoe gespecialiseerd bedrijf ingehuurd. Energy4All heeft bijgedragen om dit mogelijk te maken.
  
  
• Khondrion heeft een lean and mean organisatie en daarom huren zij experts in van een gespecialiseerd bedrijf die hen helpt bij het uitvoeren van de studie. Dit bedrijf regelt onder andere dat de lopende fase 2b studie bij de betrokken medische centra volgens afspraak wordt uitgevoerd. Tevens zorgt dit bedrijf dat  de deelnemende patiënten hun reiskosten ontvangen.

• Er is een bijdrage gegeven voor het schrijven van het Investigational Medicinal Product Dossier (IMPD) voor de uitvoering van de fase 2-studie bij kinderen. Dit document is onder andere samen met het studieprotocol en de Investigators Brochure (IB) de basis voor het verkrijgen van toestemming van de betreffende Toetsingscommissie voor het uitvoeren van geneesmiddelenonderzoek binnen de Europese Unie (EU). Mede aan de hand van de genoemde verplichte onderzoeksdocumenten kan door de Medisch Ethische Toetsingscommissie (METC), de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) en de bevoegde instantie, de CCMO of het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, worden bepaald of toestemming kan worden verleend voor de uitvoering van de fase 2-studie bij kinderen in het geneesmiddelenonderzoek.

• Een klein gedeelte van de donatie heeft betrekking op de stabiliteitsstudie voor de uitvoering van de klinische trials. Hierbij gaat het erom hoe de werkzame stoffen van het potentiële medicijn Sonlicromanol het beste toegediend en bewaard kunnen worden. Door de invloed van allerlei omgevingsfactoren kan de kwaliteit fluctueren in de loop van de tijd. Het is van belang dat alle wenselijke eigenschappen van Sonlicromanol behouden blijven.

• Voordat het medicijn op de markt mag worden gebracht is het noodzakelijk goedkeuring te verkrijgen van verschillende instanties, zoals bijvoorbeeld het European Medicines Agency (EMA). Deze instanties willen exact weten op welke wijze het medicijn wordt gemaakt en welke grondstoffen worden gebruikt. Van deze grondstoffen willen ze weer weten hoe puur ze zijn en hoeveel alternatieve leveranciers er zijn. Met een GAP analyse is dit onderzocht en hier is een dossier van opgesteld zodat er een grotere kans bestaat op goedkeuring van het medicijn.

• Khondrion heeft een subsidie ontvangen van de Europese Commissie (EC) voor het uitvoeren van de fase 2b studie, echter zijn er wel voorwaarden waaraan Khondrion moet voldoen. Een belangrijke is dat Khondrion zelf 1/3 van de kosten moet dragen. Dit betekent dat de EC iedere euro die Khondrion ontvangt voor de fase 2b studie vermenigvuldigt met een factor 3 en hiermee twee euro extra bijdraagt. Aangezien Khondrion zelf geen omzet heeft is zij voor dit project afhankelijk van bijdragen van o.a. Stichting Energy4All.

• Voor de uitvoering en organisatie van de klinische studie is de hulp nodig van een Contract Research Organization (CRO). Deze organisatie is ingehuurd door Khondrion om onder andere de kwaliteit en veiligheid van het onderzoek te borgen. De bijdrage van € 90.000,- van Stichting Energy4All helpt Khondrion gedurende de klinische studie aan de bekostiging van de CRO.

• Voor de ontwikkeling van het medicijn voor kinderen is onderzoek nodig naar de manier waarop het medicijn sonlicromanol wordt 'verpakt', bijvoorbeeld als drankje of pilletje en hoe groot of veel dat moet zijn. Ook of een smaakje kan helpen bij het trouw innemen van het medicijn en of dat de werking van het medicijn niet in de weg zit. Voor inname met een sonde wordt ook onderzoek gedaan. Met een bijdrage van € 80.000,- kunnen deze onderzoeken worden uitgevoerd.

Een greep uit meer belangrijke bijdragen van Energy4All

Gespecialiseerde onderzoekers
Zeer gespecialiseerde onderzoekers werken voor Khondrion aan het onderzoek naar het medicijn. Zij komen vanuit de hele wereld om aan dit bijzondere onderzoek te werken. De salariskosten van deze belangrijke onderzoekers vallen niet onder de subsidies die Khondrion heeft ontvangen voor verschillende fasen van het onderzoek. Omdat deze onderzoekers het daadwerkelijke onderzoek uitvoeren zijn ze onmisbaar. Energy4All zorgt dat ze kunnen blijven werken aan het onderzoek en hun kennis blijven inzetten op weg naar het medicijn..

Grondstoffen KH176
Het potentiële medicijn KH176 wordt gemaakt met verschillende grondstoffen. Voor het klinische onderzoek op gezonde mensen was er een grote hoeveelheid KH176 nodig. Dit potentiële medicijn wordt in drankvorm geproduceerd, een kostbaar productieproces. Een heel belangrijk onderdeel van de klinische onderzoeken, zonder medicijn geen testen.

Laboratorium benodigdheden
Voor het onderzoek in het laboratorium financieren we allerlei laboratoriumbenodigdheden die van belang zijn voor het onderzoek. Ook zijn er verschillende onderzoeksapparaten aangeschaft, waaronder:
Hoge-resolutie respirometer. Hiermee is het mogelijk om het zuurstofverbruik in patiëntencellen te meten. hoe hoger het zuurstofverbruik, des te hoger de energieproductie. Er is inmiddels gestart met het testen van de positieve werking van chemische stoffen op de mitochondriële energieproductie.
Spectrophotometer. Deze versnelt het verwerken van spierbiopten en daarmee het stellen van de diagnose. Ook wordt hiermee sneller voortgang geboekt bij het onderzoek naar het effect van nieuwe potentiële geneesmiddelen.

Aanvraag van grote subsidies
Voor de aanvraag van grote subsidies om het onderzoek te financieren is een zeer gedetailleerde schriftelijke aanvraag nodig die tot op de punt en komma moet kloppen om te worden genomineerd. Met de steun van Energy4All zijn hiervoor specialisten ingeschakeld.
Ook is de garantstelling van Stichting Energy4All voor een bijdrage voor onderdelen van het onderzoek erg belangrijk bij de toewijzing van een grote subsidie. Ongelofelijk belangrijk zijn deze subsidies om het onderzoek voort te zetten. Zo zijn er al verschillende grote subsidies verkregen, o.a. de prestigieuze PM Rare subsidie van € 3 miljoen en onlangs nog de EFRO subsidie van ruim € 950.000,-

Veiligheid
Om de veiligheid van de kinderen in de studie te bewaken zijn gedurende de studie frequente ECGs (hartfilmpjes) gemaakt. Voor de beoordeling en rapportage daarvan heeft Khondrion een daartoe gespecialiseerd bedrijf (Diagram) gecontracteerd. De studie wordt extern regulatoir verplicht gecontroleerd door een internationale Data Safety Monitoring Board (DSMB). Hiertoe worden maandelijks uit het elektronische databestand rapportages opgesteld en analyses verricht door Certara en vervolgens door Khondrion gedeeld en besproken met de DSMB leden. Stichting Energy4All heeft € 73.806.43 bijgedragen voor deze onderzoeken.