Nijmeegse Radboudumc spin-off Khondrion kreeg vorig jaar de prestigieuze Europese subsidieH2020 SME Instrument om een nieuw medicijn voor mitochondriële aandoeningen [red. energiestofwisselingsziekten] te kunnen testen. CEO Jan Smeitink vertelt over de laatste ontwikkelingen.
Er zijn zo’n 250 genetische afwijkingen bekend die tot problemen met de energie-stofwisseling leiden. Dit geeft veel verschillende ernstige gezondheidsproblemen. Khondrion test momenteel met een groep patiënten die door een bepaalde DNA-fout problemen hebben met onder andere de cognitie, het gehoor, diabetes en beroerten.
Testen in drie landen
Het medicijn kreeg ondertussen de generieke naam Sonlicromanol van de World Health Organisation (WHO). In een eerdere testfase werd gekeken of mensen het überhaupt verdragen, of het veilig is en effect heeft. Op alle drie de vragen was het antwoord: ja. Vooral op cognitief gebied merkten patiënten een verbetering.
“Op dit moment zijn we bezig met de laatste voorbereidingen voor de start van een multicenter trial, dat wil zeggen: we testen patiënten in drie medische centra. Die zijn in Nijmegen, München en Newcastle. Bij een groep van 27 patiënten gaan we kijken wat de beste dosering is voor Sonlicromanol en kijken of we de eerdere positieve uitkomsten kunnen bevestigen”, zegt Smeitink.
We willen het zo efficiënt mogelijk doen, maar wel met de hoogste kwaliteit.
Als alles helemaal meezit, kan het medicijn in 2023 de markt op. Het is een belangrijke stap voor mensen met deze ernstige aandoeningen.
Kinderen
Mede dankzij steun vanuit het EFRO-programma heeft Khondrion ook de mogelijkheid om het medicijn binnenkort te testen voor kinderen: “Bij mitochondriële aandoeningen wil je zo vroeg mogelijk ingrijpen om gevolgen te voorkomen of zelfs te herstellen.” Bij kinderen speelt bijvoorbeeld vaak het Leigh-syndroom, een progressieve ziekte waar 70% van de kinderen aan overlijdt voor het tiende levensjaar.
Naast de stof Sonlicromanol werkt de R&D-afdeling aan de ontwikkeling van nieuwe en misschien wel betere stoffen om deze ziektegroep te lijf te gaan. Ook organisatorisch breidt het bedrijf uit. “Je hebt professionalisering nodig in deze wereldwijde markt, om toekomstbestendig te zijn”, vindt Smeitink. Khondrion heeft inmiddels al samenwerkingsverbanden met meer dan dertig partners over de hele wereld. Zowel met bedrijven als universiteiten.
bron: The Economic Board https://theeconomicboard.com/nieuws/khondrion-wereldwijde-samenwerking/
