Gegevens:

Geschreven door Energy4all

Gegevens:

Geschreven door Energy4all

Stichting Energy4All heeft deze week € 90.000,- gedoneerd aan Khondrion voor de fase 2b studie van het medicijnonderzoek.

De fase 2b studie heeft als doel om na te gaan of het medicijn KH176 doeltreffend is bij patiënten en welke bijwerkingen er optreden. Daarnaast gebruikt Khondrion deze studie om de optimale dosis te bepalen om doeltreffendheid te verkrijgen met een minimum aan bijwerkingen.
De studie zal plaatsvinden in ziekenhuizen in München, Newcastle en Nijmegen. Het is een gecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat een vergelijking gemaakt wordt tussen het medicijn KH176 en een placebo (nep medicijn). Door deze vergelijking kan een vertekening van de resultaten van de studies vermeden worden. Er zullen ongeveer 27 volwassen patiënten met een mitochondriële aandoening aan dit onderzoek meedoen. Inclusief voorbereidingen en analyse van de resultaten zal de totale studie 24 maanden in beslag nemen. Khondrion verwacht de studie begin 2020 te starten.

Khondrion heeft een subsidie ontvangen van de Europese Commissie (EC) voor het uitvoeren van de fase 2b studie, echter zijn er wel voorwaarden waaraan Khondrion moet voldoen. Een belangrijke is dat Khondrion zelf 1/3 van de kosten moet dragen. Dit betekent dat de EC iedere euro die Khondrion ontvangt voor de fase 2b studie vermenigvuldigt met een factor 3 en hiermee twee euro extra bijdraagt. Aangezien Khondrion zelf geen omzet heeft is zij voor dit project afhankelijk van bijdragen van o.a. Stichting Energy4All.

Voor de uitvoering en organisatie van de klinische studie is de hulp nodig van een Contract Research Organization (CRO). Deze organisatie is ingehuurd door Khondrion om onder andere de kwaliteit en veiligheid van het onderzoek te borgen. De bijdrage van € 90.000,- van Stichting Energy4All helpt Khondrion gedurende de klinische studie aan de bekostiging van de CRO.

In het jaar 2019 heeft Stichting Energy4All in totaal € 372.781,- bijgedragen aan het medicijnonderzoek.
Vanaf de oprichting in 2006 gaat het om een totaalbedrag van € 4.615.941,-.

Stichting Energy4All steunt structureel het medicijnonderzoek van professor Smeitink en zijn team van Khondrion in samenwerking met het Radboudumc.
Samen komen we steeds een stap dichterbij het medicijn. Maar we zijn er nog niet.
Steun Stichting Energy4All en help mee om die eindstreep te halen. Samen stoppen we energiestofwisselingsziekten!

Meer informatie over Khondrion: www.khondrion.com

Gegevens:

Geschreven door Energy4all

Khondrion kondigt aan dat de eerste patienten een dosis hebben ingenomen van het medicijn Sonlicromanol voor energiestofwisselingsziekten. in het fase 2b-onderzoek.

De studie zal de impact op de cognitieve functie onderzoeken met een van de meest geavanceerde behandelingen met het medicijn om een verbetering te realiseren voor mensen met een energiestofwisselingsziekten / mitochondriele ziekten.

NIJMEGEN, Nederland - Maandag 27 januari 2020:
Khondrion kondigt aan dat vandaag aan de eerste patiënten met succes een dosis Sonlicromanol (het te testen medicijn, voorheen bekend als KH176), is toegediend tijdens fase 2b KHENERGYZE-studie die er op gericht is een reeks van mitochondriële ziekten te behandelen.

De fase 2b studie wordt uitgevoerd bij drie internationaal erkende centra voor mitochondriële ziekten in Europa;

• - Radboud Universitair Medisch Centrum, Nijmegen, Nederland;
• - Universiteit van Newcastle, Verenigd Koninkrijk en
• - Ludwig-Maximilians-Universiteit van München, Duitsland.

De studie wordt dubbelblind en gerandomiseerd uitgevoerd, met toediening van Sonlicromanol en een placebo. In deze three-way cross-over studie waarbij de cognitieve functie wordt onderzocht, wordt de test uitgevoerd bij patiënten die een specifieke genetisch DNA-mutatie in de mitochondriële overdracht (MTTL1m.3243A> G) hebben. Deze mutatie is verantwoordelijk voor MELAS-spectrum stoornissen, waaronder MELAS (mitochondriale encefalomyopathie, melkzuuracidose en beroerte-achtige voorvallen) en MIDD syndromen (maternaal erfelijke diabetes en doofheid).

Het primaire doel van de studie is om het dosis-effect van Sonlicromanol op het aandachtsgebied van cognitief functioneren te evalueren, zoals beoordeeld door de geautomatiseerde 'Cogstate visuele identificatie test'. Resultaten worden verwacht in de tweede helft van 2020.
Met cognitie wordt bedoeld het vermogen om kennis op te nemen en verwerken, en ook zaken als waarnemen, denken, geheugen, aandacht en cncentratie.

Sonlicromanol is een potentieel eersteklas oraal in te nemen medicijn en één van de meest geavanceerde ziekte behandelingen in ontwikkeling voor energiestofwisselingsziekten / mitochondriële ziekten. Er is al klinisch bewijs van concept en werkzaamheid en een goed verdragen veiligheidsprofiel aangetoond in de fase 1- en 2a-onderzoeken. De benaming weesgeneesmiddel is toegekend voor MELAS-spectrumstoornissen, ziekte van Leigh en patiënten met MIDD in Europa en voor alle erfelijke aandoeningen van de Mitochondrial Respiratory Chain Disorders (MRCD) in de VS.

Prof. Dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion:
"De start van onze fase 2b-proef is een nieuwe belangrijke mijlpaal voor Khondrion om ons doel te bereiken, namelijk het medicijn als behandeling beschikbaar maken voor patiënten die lijden aan deze verwoestende energiestofwisselingsziekte. Deze studie richt zich op een groep mitochondriële aandoeningen die we het meest tegengekomen, naar schatting bij ongeveer 50.000 mensen in Europa, de VS en Japan. De impact van de ziekte op het dagelijks leven kan aanzienlijk zijn, met name door cognitieve stoornissen wat van invloed is op alles wat we doen met betrekking tot gedachten of geheugen - of we nu klaar zijn om te gaan werken, praten met vrienden of plannen te maken voor de toekomst.
Wij geloven dat Sonlicromanol het potentieel heeft om een ​​belangrijke behandeloptie te zijn en kan een belangrijke medische behoefte vervullen en de kwaliteit van leven van patiënten met een mitochondriële ziekte verbeteren."

Lees het Engelse persbericht van Khondrion hier:
https://www.khondrion.com/khondrion-announces-first-patients-dosed-in-phase-iib-study-of-sonlicromanol-for-mitochondrial-diseases/

Stichting Energy4All steunt het medicijnonderzoek van Khondrion structureel sinds 2006.

Gegevens:

Geschreven door Energy4all