• onderzoek

Khondrion geeft vandaag een update van beide studies van het “Fase IIb onderzoek programma"; De 28-daagse KHENERGYZE Fase IIb-studie bij 27 patiënten en de lopende uitbreiding KHENEREXT Fase IIb-studie (7 patiënten gedurende 52 weken). Sonlicromanol is getest bij volwassen patiënten met MELAS-spectrumstoornissen. En daarnaast ook mooi nieuws van Stichting Energy4All. we steunen het medicijnonderzoek met nog een donatie van € 50.000,- .

In overeenstemming met eerdere onderzoeken bleek solicromanol veilig te zijn en goed te worden verdragen in het fase IIb-programma, zonder ernstige bijwerkingen. De algehele evaluatie van de gegevens van het programma op kortere en langere termijn toont gunstige effecten voor de patiënt op verschillende vlakken (cognitie en stemming, pijn, vermoeidheid en evenwichtscontrole) en duidelijke verbeteringen in de gehele beoordeling van gezondheid en kwaliteit van leven. In overeenstemming met de verwachtingen bij deze langzaam voortschrijdende zeldzame ziekten, toont analyse van de gegevens meer uitgesproken behandelingseffecten na 52 weken. Deze patiëntgegevens op langere termijn zijn daarom essentieel bij het verschaffen van waardevolle inzichten voor het ontwerp van de komende fase III-studie van het medicijnonderzoek.

Dr. Mirian Janssen, een van de hoofdonderzoekers van het Radboud Centrum voor Mitochondriale Geneeskunde:
"Ik ben bemoedigd door deze veelbelovende resultaten, vooral de verbetering van de metingen van de kwaliteit van leven en de NMDAS-score(*) over een langere periode. Ook het feit dat de studiepatiënten sonlicromanol willen blijven gebruiken en hun persoonlijke motivatie zijn positieve signalen. Ik heb het voorrecht gehad om vele jaren nauw met veel van deze patiënten samen te werken en ik ben verheugd tastbare verbeteringen te zien bij de patiënten die nu 52 weken met sonlicromanol zijn behandeld. Ik prijs Khondrion voor zijn streven naar innovatie op het gebied van mitochondriale ziekten, de zorg voor de patiënten in zijn onderzoeken en zijn inzet voor dit ontwikkelingsprogramma.”

(*) De Newcastle Mitochondrial Disease Scale for Adults (NMDAS) is een semi-kwantitatieve klinische beoordelingsschaal die speciaal is ontworpen voor alle vormen van mitochondriale aandoeningen. Het werd ontwikkeld en getest in Newcastle tussen 2002 en 2006 met als doel een gevalideerde en reproduceerbare meting van ziekteprogressie te bieden ter ondersteuning van klinisch onderzoek en behandelingsproeven.

Prof. dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer van Khondrion:
“Deze resultaten zijn een belangrijke mijlpaal voor  het medicijnonderzoek van Khondrion. Hoewel het effect van sonlicromanol op het primaire eindpunt binnen een periode van 28 dagen onvoldoende was in de fase IIb-studie, zijn wij van mening dat de bredere resultaten van het fase IIb-programma, nu tot 52 weken, ondubbelzinnig bewijs leveren van de positieve klinische impact en het belangrijke voordeel voor de patiënt dat sonlicromanol kan bieden. We zijn vooral bemoedigd door de positieve signalen over de algehele ernst van de ziekte, stemming, cognitie, vermoeidheid, evenwicht en pijn, die allemaal behoren tot de meest belastende symptomen die patiënten in hun dagelijks leven ervaren, zoals vermeld in UMDF's Voice of the Patient Report 2019. We kijken uit naar het bespreken van onze plannen met Europese en Amerikaanse regelgevers in de nabije toekomst, vooruitlopend op de start van de fase III-registratiestudie die momenteel gepland staat voor eind 2023.

Ik wil graag mijn oprechte dank betuigen aan alle patiënten en hun families die een rol hebben gespeeld in deze onderzoeken, en aan de patiëntenbelangengroepen, de klinische onderzoeksteams in Nijmegen, München, Newcastle en Kopenhagen, en Stichtingen en Overheidsinstanties voor hun bijzondere bijdragen aan ons onderzoek. En enorm bedankt aan het getalenteerde team van Khondrion voor hun voortdurende harde werk, het bevorderen van dit onderzoeksgebied, en voor hun toewijding om de nieuwe behandelingen te vinden die zo nodig zijn voor patiënten.”

Stichting Energy4All heeft delen van het persbericht vertaald naar het Nederlands, lees hier het volledige Engelstalige persbericht van Khondrion.

DONATIE VAN € 50.000,- VOOR ONDERZOEK

Met trots kan Stichting Energy4All ook mooi nieuws delen! We hebben nog eens € 50.000,- kunnen bijdragen en gedoneerd aan Khondrion. Dit wordt besteed aan de extra kosten die Khondrion maakt voor de additionele substantiele data-analyse, rapportage en het schrijven van het clinical study report van de KHENERGYZE study. Belangrijke stappen op weg naar Fase III van het medicijnonderzoek.

HELP OOK MEE! Steun Stichting Energy4All en help mee Khondrion te steunen om steeds een stapje dichterbij het beschikbare medicijn sonlicromanol te komen. De goede resultaten geven echt hoop maar we zijn er echt nog niet. Elke euro helpt om energiestofwisselingsziekten / mitochondriale ziekten te stoppen.

Word donateur! Klik hier
Doneer eenmalig: Klik hier
Doe mee aan Forza4Energy4All: Klik hier
Steun op een andere manier: Klik hier

• onderzoek

Stichting Energy4All heeft een bedrag van € 100.000,- bijgedragen aan de KHENEREXT Studie van het medicijnonderzoek van Khondrion.

Op de eerste dag van de Mitochondrial Disease Week 2022 kunnen we dit mooie nieuws brengen. Het hoofddoel van deze KHENEREXT studie die 52 weken duurt is om de behandeling met sonlicromanol voort te zetten voor patiënten die de lopende fase 2b-studie eerder hebben voltooid, en hiermee aanvullende verhelderende gegevens van gebruik op langere termijn verzamelen. Aangezien wordt verwacht dat sonlicromanol een chronische behandeling zal zijn voor energiestofwisselingsziekten, heeft deze nieuwe studie tot doel het veiligheidsprofiel van sonlicromanol op lange termijn vast te stellen. Hiertoe wordt gedurende één jaar tweemaal daags een orale dosis van 100 mg sonlicromanol toegediend. Deze dosering is door de doelgroep in een eerder onderzoek al als veilig beschouwd en goed verdragen. Bovendien zal de KHENEREXT-studie met tussenpozen van drie maanden, veiligheid, primaire en secundaire functionele klinische uitkomstmaten beoordelen, waaronder cognitie, vermoeidheid en motorische functie gerelateerde kenmerken.

Prof. Dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion, zei: “Wanneer mitochondriën defect zijn, kan dit resulteren in een breed scala aan ernstige en slopende ziekten, die langdurige zorg en behandeling vereisen. De huidige opties zijn uiterst beperkt en grotendeels ondersteunend, dus er is dringend behoefte aan nieuwe therapieën die positief uitwerken op de ziekte.
“Hoewel onze lopende fase 2b-studie bij volwassen patiënten met MELAS-spectrumstoornissen ons cruciale gegevens zal opleveren om de voortdurende klinische ontwikkeling van sonlicromanol te ondersteunen, is het voor ons belangrijk om ook het werkzaamheids- en veiligheidsprofiel op langere termijn te begrijpen. Onze KHENEREXT-studie, die uitbreiding van de behandeling biedt aan patiënten die de initiële fase 2b-studie hebben voltooid, is een belangrijke stap in onze sonlicromanol weg naar de eindstreep.”

Stichting Energy4All steunt het medicijnonderzoek van professor Smeitink en Khondrion al sinds 2006. In totaal hebben we dit belangrijke onderzoek al gesteund met € 5.173.890,- en we blijven steunen tot het medicijn beschikbaar is voor al die patiënten die het zo hard nodig hebben. Elke keer zetten we weer een stap vooruit op weg naar het medicijn. Dankzij vele vaste donateurs, actievoerders, collectanten, sponsorevenementen, donaties en nog veel meer mooie manieren om geld in te zamelen kunnen wij het medicijnonderzoek steunen. Samen sterk om energiestofwisselingsziekten te stoppen!

Help ook mee en doneer of start jouw eigen inzamelingsactie

Koop een Energy4All Loterij lot om te steunen

Word donateur en steun structureel tot die eindstreep!