Wat is het bijzonder dat "Brain" publiceert over het medicijnonderzoek van Khondrion, met professor dr. Jan Smeitink als CEO. Brain is een wetenschappelijk tijdschrift voor neurologie en wordt sinds april 1878 onafgebroken gepubliceerd. Al die tijd is het tijdschrift een toonaangevende verzamelplaats voor kennis over het zenuwstelsel bij gezondheid en ziekte. Lees over de resultaten van het fase 2b-programma.

Stichting Energy4All heeft dit jaar € 200.000,- bijgedragen aan het belangrijke onderzoek van Khondrion. Bedankt voor jullie steun!

Lees hier het gehele persbericht van Khondrion:

Hier ook in het Engels te lezen direct op de Khondrion website.

Khondrion kondigt publicatie aan in het tijdschrift “Brain” van geïntegreerd Fase 2b-programma dat ziektemodificerend potentieel van sonlicromanol aantoont bij primaire mitochondriale ziekten.

Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontwikkelt voor primaire mitochondriale ziekten (PMD), kondigde vandaag de publicatie aan van de resultaten van zijn geïntegreerde Fase 2b klinische ontwikkelingsprogramma van sonlicromanol in het wetenschappelijke tijdschrift Brain.

Sonlicromanol, Khondrion’s belangrijkste eigen kandidaat-geneesmiddel, is een ziektemodificerende, mogelijk eerste-in-zijn-klasse, hersendoordringende redox-modulator met ontstekingsremmende eigenschappen die zich richt op belangrijke metabole en ontstekingsroutes die ten grondslag liggen aan PMD / energiestofwisselingsziekten.

Het Fase 2b-programma bij volwassenen met het meest voorkomende genetische defect dat PMD veroorzaakt, m.3243A>G, bestond uit een 28-daagse, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, drievoudige cross-over dosisstudie (27 patiënten), aangevuld met een 52-weekse open-label extensiestudie. Geselecteerde uitkomstmaten op basis van de meest belastende symptomen die door patiënten worden ervaren, zoals spierzwakte, chronische vermoeidheid, pijn en cognitieve achteruitgang, werden gedurende het programma onderzocht.

De onderzoekers benadrukken sterke patiëntvoordelen van sonlicromanol in meerdere uitkomstmaten van algehele gezondheid, kwaliteit van leven, stemming, vermoeidheid, pijn en balanscontrole. Bij patiënten met ernstigere symptomen bij aanvang waren de behandelresultaten van sonlicromanol meer uitgesproken, en langdurigere behandeling leverde doorlopend toenemende patiëntvoordelen op. Aangezien verbeteringen werden aangetoond in meerdere vaak door PMD aangetaste gebieden, zoals de hersenen en spieren, werden de effecten van de behandeling als systemisch vastgesteld. In lijn met eerdere klinische proeven voor sonlicromanol vertoonde het geneesmiddel uitstekende farmacokinetiek en een positief veiligheidsprofiel, en werd het goed verdragen gedurende 52 weken.

Professor dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion*, zei: “De klinische betekenis van deze uitgebreide dataset is aanzienlijk en biedt sterk bewijs voor de positieve impact die sonlicromanol kan bieden aan patiënten met primaire mitochondriale ziekte, die momenteel geen behandelmogelijkheden hebben. Voor zover wij weten, is dit de eerste keer dat een studie een duidelijke omkering van de kenmerkende fenotypische symptomen aantoont bij een anderszins progressieve mitochondriale ziekte.

Bij het uitvoeren van deze studie waren we ons bewust van, maar niet afgeschrikt door, de uitdagingen die mitochondriale ziekten vormen voor klinische ontwikkeling. Naast het aanzienlijk vergroten van ons begrip van de langetermijnveiligheid en effectiviteit van sonlicromanol, zijn we verheugd dat we door dit Fase 2b-programma fundamentele vooruitgang hebben geboekt in het verder valideren van uitkomstmaten die klinisch vervolgonderzoek richting markttoelating zullen ondersteunen. Onze oprechte dank gaat uit naar de patiënten en hun families, de klinische onderzoeksteams en de belangenbehartigingsgemeenschap, voor hun bijdragen aan dit programma."

De lessen uit het Fase 2b-programma, samen met gegevens uit Khondrions twee eerdere kortetermijn-veiligheids- en signaleringsstudies, hebben uitgebreide inzichten opgeleverd om het ontwerp te optimaliseren - inclusief de selectie van primaire en andere eindpunten - van de geplande beslissende 52-weekse Fase 3-studie van het bedrijf, die het potentieel van sonlicromanol verder zal onderzoeken bij volwassen m.3243A>G-patiënten.

*Khondrion is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontwikkelt voor patiënten met primaire mitochondriale ziekte (PMD). Het belangrijkste product van het bedrijf, sonlicromanol, is een mogelijk eerste-in-zijn-klasse, hersendoordringende redox-modulator met ontstekingsremmende eigenschappen, gericht op belangrijke metabole en ontstekingsroutes die ten grondslag liggen aan PMD.

Bekijk hier de publicatie van "Brain".

Heel goed nieuws van Khondrion! De goedkeuring van de IND-aanvraag door de FDA voor een cruciale Fase 3-studie is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van het medicijn sonlicromanoL
Lees het persbericht van Khondrion in het Engels.

Lees hier het vertaalde persbericht:

Khondrion ontvangt FDA-goedkeuring voor IND-aanvraag voor cruciale Fase 3 klinische studie met sonlicromanol voor de behandeling van primaire mitochondriële ziekten

• 52-weekse Fase 3-studie: Onderzoekt de effectiviteit van een nieuwe, hersen-penetrerende redox-modulator met ontstekingsremmende eigenschappen bij volwassen patiënten met de meest voorkomende genetische oorzaak van primaire mitochondriële ziekte, de m.3243A>G-mutatie.
• Belangrijke eindpunten: Gericht op de meest belastende en vaakst voorkomende symptomen – chronische vermoeidheid en spierzwakte – ondersteund door significante en klinisch relevante patiëntvoordelen aangetoond in het geïntegreerde Fase 2b-programma.

NIJMEGEN, Nederland – 14 november 2024:
Het biofarmaceutische bedrijf Khondrion, dat therapieën ontwikkelt voor primaire mitochondriële ziekten (PMD), kondigde vandaag aan dat het goedkeuring heeft gekregen van de Amerikaanse FDA (Food and Drug Administration) voor de IND (Investigational New Drug)-aanvraag voor sonlicromanol. Deze goedkeuring maakt de weg vrij voor een cruciale Fase 3 klinische studie bij volwassen PMD-patiënten met de genetische mutatie m.3243A>G, de meest voorkomende oorzaak van PMD. De start van de studie wordt verwacht in 2025.

Sonlicromanol is het belangrijkste gepatenteerde geneesmiddel van Khondrion en heeft het potentieel om de ziekte te modificeren. Het is een innovatieve, hersen-penetrerende redox-modulator met ontstekingsremmende eigenschappen, gericht op belangrijke metabole en ontstekingsroutes die aan PMD ten grondslag liggen. Het Fase 2b-programma van Khondrion, gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Brain, liet sterke voordelen zien voor patiënten bij meerdere uitkomsten. De 52-weekse verlengingsstudie, waarin sommige patiënten tot 78 weken werden behandeld, toonde blijvende verbeteringen in onder andere chronische vermoeidheid en spierzwakte, de meest belastende symptomen van PMD volgens patiënten.

Details van de Fase 3-studie:

• Opzet: Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, multicenterstudie met parallelle groepen.
• Duur: 52 weken.
• Deelnemers: 150 volwassen patiënten met genetisch bevestigde m.3243A>G-mutatie in mitochondriaal DNA.
• Eindpunten: De Neuro-QoL Fatigue-vragenlijst en de "Five Times Sit-to-Stand"-test worden gebruikt om respectievelijk chronische vermoeidheid en spierzwakte te meten. Deze uitkomsten toonden eerder klinisch significante resultaten in het Fase 2b-programma (p-waarden van 0,004 en 0,0161).

Prof. Dr. Jan Smeitink, CEO van Khondrion, zegt:
"De goedkeuring van onze IND-aanvraag door de FDA voor een cruciale Fase 3-studie is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van sonlicromanol. Dit ziekte-modificerende geneesmiddel is hard nodig door PMD-patiënten. We kijken ernaar uit om de voortgang van ons klinische programma te delen en verwachten volgend jaar te starten."

"De goedkeuring van onze IND-aanvraag door de FDA

voor een cruciale Fase 3-studie is een belangrijke

mijlpaal in de ontwikkeling van sonlicromanol."

Over sonlicromanol:
Sonlicromanol is één van de meest geavanceerde geneesmiddelen in ontwikkeling voor PMD. Het is getest in vier klinische studies, waarvan drie bij volwassen PMD-patiënten met de m.3243A>G-mutatie, en een in kinderen met genetisch bevestigde PMD. Het geneesmiddel heeft een gunstig veiligheidsprofiel, wat ook wordt bevestigd door een programma in Nederland waarbij zeven patiënten al meer dan 2,5 jaar sonlicromanol gebruiken.

Focus van ontwikkeling:

• Khondrion richt zich in eerste instantie op patiënten met de m.3243A>G-mutatie, de meest voorkomende genetische oorzaak van multisysteem PMD, met een geschatte prevalentie van 4,4:100.000.
• Op lange termijn wil het bedrijf sonlicromanol breder beschikbaar maken voor de volledige PMD-patiëntengemeenschap.

Achtergrond over primaire mitochondriële ziekten:
PMD is de meest voorkomende erfelijke neurometabole aandoening en treft naar schatting minstens 1 op de 4.300 mensen, wat neerkomt op ongeveer 65.000 mensen alleen al in de VS. Deze ziekten worden veroorzaakt door defecte mitochondriën, die verantwoordelijk zijn voor het produceren van energie in cellen. Symptomen kunnen variëren van cognitieve problemen, blindheid en gehoorverlies tot vermoeidheid, spierzwakte, diabetes en hartproblemen.

Khondrion’s geneesmiddel sonlicromanol heeft een weesgeneesmiddelstatus in zowel de VS als Europa en een zeldzame kindergeneesmiddelstatus in de VS.

Stichting Energy4All steunt structureel dit medicijnonderzoek. Steun ons, want samen stoppen we energiestofwisselingsziekten.

Ja, je ziet het goed. Deze keer helaas geen Mortirolo. De weersvoorspellingen waren slecht en er werd veel regen verwacht. Ook bij de Torri di Fraele regen, maar veel minder dan op de Mortirolo en het is dichterbij.
Vanwege de veiligheid is vanmorgen om kwart over 7 dus besloten over te gaan op plan B. Voor de fietsers is een extra berg toegevoegd, de Oga.

De fietsers gaan eerst richting Oga, een berg die voor de meesten nieuw is.
Imke vindt het leuk dat deze berg is toegevoegd. Bovenop de top langs barakken uit WO II en daarna afdalen en verder naar de Torri di Fraele.
“Veel in de regen gereden en zelfs even helemaal in de wolken.” Ze vindt het heel bijzonder om mee te maken. Het is de eerste keer dat ze meedoet en de finish voelt alsof je bij 1 grote, fijne familie thuiskomt 
Bart was blij dat het na de verzorgingspost op de Torri droog werd. Als beginnende fietser heeft hij weer veel hoogtemeters gemaakt en genoten van het mooie uitzicht 
Ondanks dat ze zich erg verheugden op de Mortirolo vinden Bob en Roel plan B prima als alternatief. Mooi dat de Oga toegevoegd is, en de Torri is sowieso prachtig.

Vandaag schuift Tina als derde hardloper aan. Vanaf het hotel lopen zij naar de Torri di Fraele. Deze berg wordt wel de kleine Stelvio genoemd. Het eerste deel gaan ze gezamenlijk naar de verzorgingspost. Daarna ieder op eigen tempo verder naar de finish. Een mooie oefening voor de echte Stelvio morgen.

Een grote groep wandelaars doet de Torri di Fraele. Het is mogelijk je eigen uitdaging te kiezen.
Monique en Gemma hiken vanaf de picknickplaats, dat is zo’n 8 kilometer tot de finish. “Echt een heel mooie berg om te hiken. Onderweg zie je de torentjes op de top en daar aangekomen heb je een prachtig uitzicht over de vele haarspeldbochten. Ondanks de regen hebben we erg genoten. We kwamen als 1 van de eersten binnen, de finishboog stond zelfs nog niet.”
Veel wandelaars starten bij het hotel en dat is toch best wel pittig, zegt Julian. “Veel regen, tot bij de torentjes maar de uitzichten zijn fantastisch. Vooral de patiëntborden langs de kant van de weg zijn mooi en maken indruk. Veel maken even een foto bij het bord van een dierbare.”

Heel bijzonder vandaag is de uitdaging van team Forza4Jenske. Met een team van 20 familieleden en vrienden doen ze mee. En Jenske gaat zelf ook de Torri de Fraele op.
Ze zit te stralen in haar buggy die wordt voortgetrokken door vader Gert Jan en Johan, en Adrie stuurt bij en duwt. Het was zwaar en pittig. Best een flink gewicht en continu steil omhoog de berg op. Maar …… de heren vinden het goed te doen.
Moeder Saskia: Wauw, wauw, wauw, ontzettend trots op ons team.m Wat hebben wij vandaag een mooie herinnering gemaakt en wat heeft Jenske genoten.

Mecanicien Michaell was vandaag helaas even de weg kwijt. Gelukkig was hij op tijd weer op route en was er ook vandaag weer geen materiaalpech onderweg.

Op de finish is het weer een mooi feestje. Het is gelukkig droog en het zonnetje brak zelfs door.
Heerlijke muziek van onze DJ Thom met polonaise en leuke dansjes. Velen volgen Juliet en Willemijn met hun leuke dansjes.

Een prachtige dag en vanavond de briefing voor morgen met een mooie dagfilm. Na het diner tijd voor de Pubquiz. Super leuk.

Op naar de finale morgen: de STELVIO 

Bekijk hier de

    

meer foto's volgen nog, zie Facebook waar de foto's al op staan.