Energiewisselingsziekten, ook wel mitochondriële ziekten genoemd, zijn ernstige, progressieve aandoeningen waarvoor op dit moment nog geen medicijn voor beschikbaar is. De enige zorg die patiënten krijgen, is ondersteunend, maar dit kan de achteruitgang van hun gezondheid niet stoppen. Veel kinderen en volwassenen met deze ziekte overlijden op jonge leeftijd. Dit moet veranderen, en daarom wordt er intensief onderzoek gedaan naar een medicijn dat energiestofwisselingsziekten kan behandelen.
Jan Smeitink
Stichting Energy4All steunt structureel het medicijnonderzoek van Khondrion, een biotechnologisch bedrijf dat is opgericht door professor Jan Smeitink. Al sinds zijn jonge jaren zet hij zich in om een oplossing te vinden voor deze slopende ziekte. Samen met specialisten van Khondrion, het Radboudumc, internationale ziekenhuizen en onderzoekscentra werkt hij onvermoeibaar door aan de ontwikkeling van een medicijn. De afgelopen jaren zijn er grote stappen gezet en de onderzoeksresultaten zijn hoopgevend.
De ontwikkeling van sonlicromanol
Het onderzoek richt zich op sonlicromanol, een veelbelovende stof die al uitgebreid is getest bij zowel volwassenen als kinderen. Sonlicromanol werkt op cellulair niveau en richt zich specifiek op de energiehuishouding in de mitochondriën. De eerste testresultaten laten zien dat het middel positieve effecten kan hebben op verschillende symptomen van de ziekte.
Om een medicijn op de markt te brengen, moet het door verschillende fasen van klinisch onderzoek heen. Dit proces kost veel tijd en geld, maar is essentieel om de veiligheid, effectiviteit en optimale dosering van het medicijn vast te stellen.
De fasen van klinisch onderzoek
Bij de ontwikkeling van een nieuw medicijn wordt een streng stappenplan gevolgd, waarbij steeds grotere groepen mensen worden onderzocht om de werking en veiligheid te beoordelen.
- Fase 1 – Onderzoek bij een kleine groep gezonde vrijwilligers om te testen of het medicijn veilig is en goed wordt verdragen door het lichaam.
- Fase 2 – Studie bij een relatief kleine groep patiënten om de werkzaamheid, bijwerkingen en optimale dosering te bepalen.
- Fase 2a (KHENERGY): Eerste studie met patiënten om te testen of het medicijn werkt en veilig is.
- Fase 2b (KHENERGYZE): Verdere verfijning van de optimale dosering en bevestiging van de eerste onderzoeksresultaten.
- Fase 3 – Onderzoek bij een grotere groep patiënten over een langere periode om definitief vast te stellen of het medicijn effectief en veilig is.
- Fase 4 – Het medicijn wordt goedgekeurd en beschikbaar gesteld voor patiënten, terwijl de effecten en bijwerkingen continu worden gemonitord.
De huidige status: fase 3
Na jaren van onderzoek bevindt het medicijn sonlicromanol zich nu in fase 3, de laatste en meest uitgebreide testfase voordat het medicijn op de markt kan komen. In deze fase wordt het medicijn getest op een grotere groep volwassen patiënten over een langere periode. Dit onderzoek is noodzakelijk om definitief vast te stellen of het medicijn effectief is en of er bijwerkingen optreden bij langdurig gebruik.
De fase 3-studie duurt gemiddeld 2 à 3 jaar. Na succesvolle afronding volgt de beoordeling door de autoriteiten, zoals de European Medicines Agency (EMA) en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) in Nederland. Dit beoordelingsproces duurt gemiddeld 15 maanden.
Als alles volgens plan verloopt en de resultaten positief zijn, zou sonlicromanol in 2027 beschikbaar kunnen komen voor patiënten. Dit blijft echter afhankelijk van de onderzoeksresultaten, goedkeuringen en vooral voldoende financiële middelen om het onderzoek te kunnen voltooien.
Waarom is steun zo belangrijk?
Het ontwikkelen van een nieuw medicijn is een tijdrovend en kostbaar proces. De laatste fasen van het onderzoek kosten miljoenen euro’s en kunnen alleen doorgaan met voldoende financiering. Zonder deze middelen kunnen belangrijke studies niet worden uitgevoerd, en dat zou betekenen dat patiënten langer moeten wachten op een mogelijk levensreddend medicijn.
Stichting Energy4All zet zich structureel in om dit onderzoek financieel te ondersteunen. Dankzij donaties en acties heeft de stichting al veel kunnen bijdragen aan de ontwikkeling van sonlicromanol. Maar om de laatste en meest cruciale fasen van het onderzoek te voltooien, is nog veel meer steun nodig.
Wil jij helpen? Er zijn verschillende manieren om bij te dragen:
- Doe mee aan Tour4Mito of de MITO Estafette en steun het onderzoek op een sportieve manier.
- Koop loten van de Energy4All Loterij (beschikbaar vanaf juni).
- Start je eigen actie en zamel geld in voor het onderzoek.
- Doneer direct aan Stichting Energy4All.