Voor belangrijke onderzoeken voor de ontwikkeling van het medicijn sonlicromanol heeft Stichting Energy4All een bedrag van € 80.000,- bijgedragen aan Khondrion. Dit is voor de Fase 2 en vervolgstudies bij kinderen.
* UPDATE 21 maart 2021: Er is hierbovenop nog € 21.605,08 geschonken voor deze studies na aanvraag van Khondrion. Dat brengt de totale donatie tot nu in 2021 op € 101.605,08.*
Professor Jan Smeitink, CEO van Khondrion, legt uit waar dit bedrag aan wordt besteed:
"Naar verwachting zal de eerste klinische trial bij kinderen starten in het begin van het tweede kwartaal van 2021. Een deel van de kosten van deze trial wordt bekostigd via een Oost-NL EFRO subsidie. De bijdrage van Energy4All is voor de niet volledig door deze subsidie gedekte kosten zoals:
- het vaststellen van de juiste dosering van het medicijn sonlicromanol bij de verschillende leeftijdsgroepen via farmacologische kinetiek studies en de daaropvolgende computer modeleringen
- alle onderzoeken voor de uiteindelijk geschikte formulering bij kinderen, voor wat betreft vorm, smaak en toedieningsweg
Kinderen zijn geen kleine volwassenen. Ze verschillen niet alleen in groei en ontwikkeling maar ook hun stofwisseling van bijvoorbeeld in te nemen medicijnen is anders. Om de juiste dosering bij kinderen vast te stellen is een voor de verschillende leeftijdsgroepen, waarin deze factoren zijn opgenomen, computermodel gemaakt. In het eerste blok van de fase 2 studie zal de met de computer berekende dosering aan kinderen worden toegediend en het verloop van sonlicromanol in de tijd in bloed worden gemeten. De gemeten concentraties worden vervolgens in het computermodel vergeleken met de berekende concentraties. Afhankelijk van deze resultaten wordt dan de definitieve dosering voor het tweede blok van de fase 2 studie vastgesteld.
De uiteindelijke formulering van sonlicromanol dient afgestemd te worden op de leeftijd van kinderen.
Sonlicromanol moet als het ware verpakt worden. Dit kan op verschillende manieren, bijvoorbeeld:
- een drankje waar voor de therapietrouw smaak als volume belangrijke factoren zijn, of
- een tablet waarbij niet alleen de grote van de tablet van belang is maar, net als bij het drankje, het effect van smaak- of vulstoffen op sonlicromanol onderzocht moet worden.
Deze smaak- of vulstoffen mogen geen effect hebben op de eigenschappen van sonlicromanol.
Kinderen hebben soms een maag- of darmsonde. Het effect van deze sondes op sonlicromanol en omgekeerd van sonlicromanol is ook een van de verplichte onderzoeken. De sondes mogen de eigenschappen van sonlicromanol niet aantasten. Dit wordt in aparte studies onderzocht."
Stichting Energy4All steunt het medicijnonderzoek van professor Smeitink en Khondrion in samenwerking methet Radboudumc al sinds 2006. In totaal hebben we dit belangrijke onderzoek al gesteund met € 4.833.479,- en we blijven steunen tot het medicijn beschikbaar is voor de patiënten die het zo hard nodig hebben. Elke keer weer een stap vooruit op weg naar het medicijn. Dankzij vele vaste donateurs, actievoerders, collectanten, sponsorevenementen, donaties en nog veel meer mooie manieren om geld in te zamelen kunnen wij het medicijnonderzoek steunen. Samen sterk om energiestofwisselingsziekten te stoppen!