Nieuwe impuls voor ontwikkeling medicijnen als behandeling voor energiestofwisselingsziekten bij kinderen
Nijmegen, 12 September 2016
Een samenwerkingsverband onder leiding van het farmaceutische bedrijf Khondrion uit Nijmegen ontvangt ruim 950.000 euro subsidie uit het Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling (EFRO) van de Europese Unie voor de verdere ontwikkeling van KH176 als potentieel medicijn in de behandeling van energiestofwisselingsziekten bij kinderen - de KHENERGYC studie. Mede door de garantstelling van Stichting Energy4All is deze subsidie toegekend.
KH176 is een klein molecuul wat recent met succes is getest in gezonde volwassenen. Afgelopen week maakte Khondrion ook bekend dat zij is gestart met de KHENERGY studie. Binnen de KHENERGY studie zal de veiligheid en effectiviteit van KH176 getest gaan worden in volwassen patiënten met mitochondriële ziekten. Met de nu door EFRO toegekende subsidie zal parallel hieraan een start gemaakt gaan worden met de voorbereidingen en de uiteindelijke uitvoering van een fase 2 studie – de KHENERGYC studie - bij kinderen met mitochondriële ziekten.
Energiestofwisselingsziekten zijn ernstig verlopende, vaak vroeg fatale, ziekten waarvan de oorzaak ligt in de energiecentrales van de cel, de mitochondriën. Voor deze ziekten die op iedere leeftijd hun debuut kunnen hebben is geen behandeling beschikbaar. Patiënten met mitochondriële ziekten hebben veelal problemen in organen en weefsels die veel energie nodig hebben zoals de hersenen, de hartspier, de lever en de skeletspieren. Dit kan aanleiding geven tot dementie, epilepsie, hart- en leverfalen en vaak ernstige vermoeidheid klachten. Het lopen van 50 meter wordt ervaren als het lopen van een marathon. Veel patiënten overlijden op jonge leeftijd.
De samenwerkende partners Khondrion en het Radboud Universitair Medisch Centrum ontvangen voor dit project ruim 950.000 euro subsidie.
Het onderzoek naar de ontwikkeling van medicijnen voor energiestofwisselingsziekten wordt mede mogelijk gemaakt door donaties vanuit de Stichtingen Energy4All, Road4Energy, Join4Energy, Ride4Kids, de Tim Foundation en het Zeldzame Ziekten Fonds.
Kijk hier meer onderzoeksupdates of bezoek de website van Khondrion voor meer informatie.
Read the press release here in Englisch.