Energiestofwisselingsziekten, ook wel mitochondriële ziekten genoemd, zijn ernstige, progressieve aandoeningen waarvoor op dit moment nog geen medicijn voor beschikbaar is. De enige zorg die patiënten krijgen, is ondersteunend, maar dit kan de achteruitgang van hun gezondheid niet stoppen. Veel kinderen en volwassenen met deze ziekte overlijden op jonge leeftijd. Dit moet veranderen, en daarom wordt er intensief onderzoek gedaan naar een medicijn dat energiestofwisselingsziekten kan behandelen.
Jan Smeitink
Stichting Energy4All steunt structureel het medicijnonderzoek van Khondrion, een biotechnologisch bedrijf dat is opgericht door professor Jan Smeitink. Al sinds zijn jonge jaren zet hij zich in om een oplossing te vinden voor deze slopende ziekte. Samen met specialisten van Khondrion, het Radboudumc, internationale ziekenhuizen en onderzoekscentra werkt hij onvermoeibaar door aan de ontwikkeling van een medicijn. De afgelopen jaren zijn er grote stappen gezet en de onderzoeksresultaten zijn hoopgevend.
Jasper Levink volgt Jan Smeitink op als ceo van Khondrion
Hieronder volgt een interview.
Jan Smeitink:
Bijna dertien jaar geleden heeft u Khondrion opgericht. Hoe kijkt u terug op deze tijd?
“Mede dankzij de steun vanuit Energy4All en andere stichtingen konden wij in 2012 ons laboratorium inrichten en onze eerste experimenten uitvoeren. Met de resultaten hiervan lukte het om belangrijke subsidies te verkrijgen. Daarmee konden we sonlicromanol ontwikkelen. We hebben eerst preklinisch onderzoek gedaan en daarna vijf klinische studies uitgevoerd. We zijn nu gestart met de voorbereidingen voor de fase 3-studie. Ik kijk met veel plezier terug op de afgelopen dertien jaar. Het is een intensieve periode geweest waarin we als team veel hebben bereikt.”
“In de eerste jaren combineerde ik Khondrion met een voltijdse baan als hoogleraar mitochondriële geneeskunde en hoofd van de afdeling metabole ziekten aan het Radboudumc. Daar heb ik mijn functies geleidelijk afgebouwd. Begin 2020 ben ik volledig overgestapt naar Khondrion. Ik mis de directe patiëntenzorg nog steeds, maar het was een goed besluit, want de klinische studies vergen al onze aandacht.”
Wat was het mooiste dat u hebt bereikt?
“We hebben niet alleen hoop geboden, maar ook daadwerkelijk de kwaliteit van leven kunnen verbeteren bij patiënten met mitochondriële ziekten. Dat zien we terug bij de mensen die al meer dan drie jaar sonlicromanol gebruiken. Dat is het mooiste wat ik als ceo heb bereikt.”
Hoe blijft u betrokken?
“Ik blijf betrokken bij Khondrion als chief medical officer en ons ontwikkelprogramma. Ik kan nu meer tijd aan het inhoudelijke deel besteden. Ik ben ook voorzitter geworden van de nieuwe raad van commissarissen.”
Jasper Levink:
Kunt u iets over uzelf vertellen?
“Ik ben Jasper Levink (40), getrouwd met Judith en vader van 3 dochters (2, 5 en 8 jaar oud). Ik heb in Eindhoven gestudeerd. Later heb ik innovatieve bedrijven in de zorg en medicijnontwikkeling ondersteund als adviseur. Ik heb in die tijd aan tientallen innovaties mogen werken voor de meest uiteenlopende ziekten.”
Hoe kwam u tot de keuze om voor Khondrion te gaan werken?
“Ik heb Jan Smeitink begin 2024 leren kennen en zijn verhalen grepen me direct aan. Vaak is de technologie leidend bij innovatieve bedrijven, maar bij Khondrion staat de patiënt écht centraal. Tegelijkertijd is het niet eenvoudig om een medicijn te ontwikkelen voor energiestofwisselingsziekten. Deze combinatie spreekt mij erg aan.”
Hoe wilt u het medicijnonderzoek verder brengen?
“Het is een hele onderneming om sonlicromanol voor zoveel mogelijk patiënten wereldwijd beschikbaar te krijgen. We moeten werken aan de productie, de klinische studies, gesprekken met zorgverzekeraars, overheden en nog veel meer. Dit kunnen wij met ons kleine team en onze beperkte middelen niet zelf voor elkaar krijgen. We moeten dus continu op zoek naar partners om sonlicromanol samen verder te brengen. Door de jaren heen heb ik gezien hoe je zulke samenwerkingen tot een succes kunt maken.”
Hoe voelt het om Jan Smeitink op te volgen?
“Het team van Khondrion, en Jan in het bijzonder, hebben met enorm veel passie en toewijding aan sonlicromanol gewerkt. Het is echt zijn ‘kindje’. Het is dus een enorme eer om het vertrouwen te krijgen om de volgende stappen te leiden. Tegelijk is er het besef dat we met beperkte middelen nog veel moeten doen. Iedere stap die we kunnen zetten is een overwinning.”
Wat verwacht u het komende jaar te kunnen bereiken?
“Als ik in de toekomst kijk, dan droom ik van een wereld waarin mitochondriële ziekten echt behandeld kunnen worden. Maar dat betekent dat we eerst de fase 3-studie positief moeten afronden.”
De ontwikkeling van sonlicromanol
Het onderzoek richt zich op sonlicromanol, een veelbelovende stof die al uitgebreid is getest bij zowel volwassenen als kinderen. Sonlicromanol werkt op cellulair niveau en richt zich specifiek op de energiehuishouding in de mitochondriën. De eerste testresultaten laten zien dat het middel positieve effecten kan hebben op verschillende symptomen van de ziekte.
Om een medicijn op de markt te brengen, moet het door verschillende fasen van klinisch onderzoek heen. Dit proces kost veel tijd en geld, maar is essentieel om de veiligheid, effectiviteit en optimale dosering van het medicijn vast te stellen.
De fasen van klinisch onderzoek
Bij de ontwikkeling van een nieuw medicijn wordt een streng stappenplan gevolgd, waarbij steeds grotere groepen mensen worden onderzocht om de werking en veiligheid te beoordelen.
- Fase 1 – Onderzoek bij een kleine groep gezonde vrijwilligers om te testen of het medicijn veilig is en goed wordt verdragen door het lichaam.
- Fase 2 – Studie bij een relatief kleine groep patiënten om de werkzaamheid, bijwerkingen en optimale dosering te bepalen.
- Fase 2a (KHENERGY): Eerste studie met patiënten om te testen of het medicijn werkt en veilig is.
- Fase 2b (KHENERGYZE): Verdere verfijning van de optimale dosering en bevestiging van de eerste onderzoeksresultaten.
- Fase 3 – Onderzoek bij een grotere groep patiënten over een langere periode om definitief vast te stellen of het medicijn effectief en veilig is.
- Fase 4 – Het medicijn wordt goedgekeurd en beschikbaar gesteld voor patiënten, terwijl de effecten en bijwerkingen continu worden gemonitord.
De huidige status: fase 3
Na jaren van onderzoek bevindt het medicijn sonlicromanol zich nu in fase 3, de laatste en meest uitgebreide testfase voordat het medicijn op de markt kan komen. In deze fase wordt het medicijn getest op een grotere groep volwassen patiënten over een langere periode. Dit onderzoek is noodzakelijk om definitief vast te stellen of het medicijn effectief is en of er bijwerkingen optreden bij langdurig gebruik.
De fase 3-studie duurt gemiddeld 2 à 3 jaar. Na succesvolle afronding volgt de beoordeling door de autoriteiten, zoals de European Medicines Agency (EMA) en het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) in Nederland. Dit beoordelingsproces duurt gemiddeld 15 maanden.
Als alles volgens plan verloopt en de resultaten positief zijn, zou sonlicromanol in 2027 beschikbaar kunnen komen voor patiënten. Dit blijft echter afhankelijk van de onderzoeksresultaten, goedkeuringen en vooral voldoende financiële middelen om het onderzoek te kunnen voltooien.
Waarom is steun zo belangrijk?
Het ontwikkelen van een nieuw medicijn is een tijdrovend en kostbaar proces. De laatste fasen van het onderzoek kosten miljoenen euro’s en kunnen alleen doorgaan met voldoende financiering. Zonder deze middelen kunnen belangrijke studies niet worden uitgevoerd, en dat zou betekenen dat patiënten langer moeten wachten op een mogelijk levensreddend medicijn.
Stichting Energy4All zet zich structureel in om dit onderzoek financieel te ondersteunen. Dankzij donaties en acties heeft de stichting al veel kunnen bijdragen aan de ontwikkeling van sonlicromanol. Maar om de laatste en meest cruciale fasen van het onderzoek te voltooien, is nog veel meer steun nodig.
Wil jij helpen? Er zijn verschillende manieren om bij te dragen:
- Koop loten van de Energy4All Loterij
- Start je eigen actie en zamel geld in voor het onderzoek.
- Doneer direct aan Stichting Energy4All.