• onderzoek

Voor belangrijke onderzoeken voor de ontwikkeling van het medicijn sonlicromanol heeft Stichting Energy4All een bedrag van € 80.000,- bijgedragen aan Khondrion. Dit is voor de Fase 2 en vervolgstudies bij kinderen.

* UPDATE 21 maart 2021: Er is hierbovenop nog € 21.605,08 geschonken voor deze studies na aanvraag van Khondrion. Dat brengt de totale donatie tot nu in 2021 op € 101.605,08.*

Professor Jan Smeitink, CEO van Khondrion, legt uit waar dit bedrag aan wordt besteed:

"Naar verwachting zal de eerste klinische trial bij kinderen starten in het begin van het tweede kwartaal van 2021. Een deel van de kosten van deze trial wordt bekostigd via een Oost-NL EFRO subsidie. De bijdrage van Energy4All is voor de niet volledig door deze subsidie gedekte kosten zoals:

•  het vaststellen van de juiste dosering van het medicijn sonlicromanol bij de verschillende leeftijdsgroepen via farmacologische kinetiek studies en de daaropvolgende computer modeleringen
•  alle onderzoeken voor de uiteindelijk geschikte formulering bij kinderen, voor wat betreft vorm, smaak en toedieningsweg

Kinderen zijn geen kleine volwassenen. Ze verschillen niet alleen in groei en ontwikkeling maar ook hun stofwisseling van bijvoorbeeld in te nemen medicijnen is anders. Om de juiste dosering bij kinderen vast te stellen is een voor de verschillende leeftijdsgroepen, waarin deze factoren zijn opgenomen, computermodel gemaakt. In het eerste blok van de fase 2 studie zal de met de computer berekende dosering aan kinderen worden toegediend en het verloop van sonlicromanol in de tijd in bloed worden gemeten. De gemeten concentraties worden vervolgens in het computermodel vergeleken met de berekende concentraties. Afhankelijk van deze resultaten wordt dan de definitieve dosering voor het tweede blok van de fase 2 studie vastgesteld.

De uiteindelijke formulering van sonlicromanol dient afgestemd te worden op de leeftijd van kinderen.
Sonlicromanol moet als het ware verpakt worden. Dit kan op verschillende manieren, bijvoorbeeld:

•  een drankje waar voor de therapietrouw smaak als volume belangrijke factoren zijn, of
•  een tablet waarbij niet alleen de grote van de tablet van belang is maar, net als bij het drankje, het effect van smaak- of vulstoffen op sonlicromanol onderzocht moet worden.

Deze smaak- of vulstoffen mogen geen effect hebben op de eigenschappen van sonlicromanol.
Kinderen hebben soms een maag- of darmsonde. Het effect van deze sondes op sonlicromanol en omgekeerd van sonlicromanol is ook een van de verplichte onderzoeken. De sondes mogen de eigenschappen van sonlicromanol niet aantasten. Dit wordt in aparte studies onderzocht."

Stichting Energy4All steunt het medicijnonderzoek van professor Smeitink en Khondrion in samenwerking methet Radboudumc al sinds 2006. In totaal hebben we dit belangrijke onderzoek al gesteund met € 4.833.479,- en we blijven steunen tot het medicijn beschikbaar is voor de patiënten die het zo hard nodig hebben. Elke keer weer een stap vooruit op weg naar het medicijn. Dankzij vele vaste donateurs, actievoerders, collectanten, sponsorevenementen, donaties en nog veel meer mooie manieren om geld in te zamelen kunnen wij het medicijnonderzoek steunen. Samen sterk om energiestofwisselingsziekten te stoppen!

Help ook mee en doneer of start jouw eigen inzamelingsactie

• onderzoek

NIJMEGEN, Nederland - Maandag 18 januari 2021:
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontdekt en ontwikkelt die gericht zijn op mitochondriële ziekten, kondigt vandaag aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zijn Pediatrisch Onderzoek Plan (PIP) heeft aanvaard voor de ontwikkeling van zijn potentieel medicijn sonlicromanol.

Sonlicromanol is het volledige eigendom van Khondrion, en is een potentieel eersteklas, oraal, klein molecuul en één van de meest klinisch geavanceerde ziektemodificerende medicijn behandelingen voor mitochondriële aandoeningen in ontwikkeling. Een lopende klinische fase IIb klinische studie bij volwassen patiënten met MELAS-spectrumstoornissen (mitochondriale encefalopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes) onderzoekt het effect van sonlicromanol op cognitief functioneren.
Sonlicromanol heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de behandeling van MELAS, de ziekte van Leigh en patiënten met maternaal erfelijke diabetes en doofheid (MIDD) in Europa, en voor alle erfelijke mitochondriële aandoeningen van de ademhalingsketen in de VS. Het heeft ook de status Rare Pediatric Disease (RPD) gekregen in de VS voor de behandeling van MELAS.

Een PIP schetst de strategie van een bedrijf voor het onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen bij kinderen en een goedgekeurde PIP is een voorwaarde voor het indienen van een Marketing Authorization Application (MAA) voor een nieuw geneesmiddel in de Europese Unie. 

Met de acceptatie van de PIP is Khondrion van plan om een ​​dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde pediatrische studie te starten op verschillende locaties in Europa. Dit om de veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol te evalueren bij kinderen vanaf de geboorte tot 18 jaar met genetisch bevestigde mitochondriële ziekte die oxidatieve fosforylering beïnvloedt en symptomen van motorische stoornissen. De proef begint naar verwachting in de eerste helft van 2021. 

Professor dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion: "De acceptatie van deze PIP door de EMA is een belangrijke mijlpaal in ons onderzoek om sonlicromanol beschikbaar te maken voor alle mensen met een mitochondriële ziekte die mogelijk baat hebben bij dit medicijn. De ontwikkeling van sonlicromanol voor kinderen is een belangrijk onderdeel van ons klinische onderzoeksprogramma hier bij Khondrion." 

Dr. Rob van Maanen, Chief Medical Officer bij Khondrion: "Er is een grote behoefte naar een medicijn voor kinderen met een ernstige mitochondriële ziekte, waarbij degenen die vroeg in hun leven worden gediagnosticeerd een progressie van symptomen ervaren die een aanzienlijke impact kunnen hebben op hun kwaliteit van leven. We kijken ernaar uit om onze onderzoeksplannen voort te zetten om het potentieel van sonlicromanol te kunnen aantonen zodat we kinderen met deze ziekten in het vroege leven kunnen behandelen."

Weer een hele belangrijke stap in de ontwikkeling en testfase van het potentiële medicijn sonlicromanol.
Stichting Energy4All steunt structureel het medicijnonderzoek van Khondrion. Steun met een donatie dit belangrijke medicijnonderzoek.

Bron: Persbericht Khondrion van 18 januari 2021 < hier volledig in het Engels te lezen

De komende maanden gaan drie leerlingen, van het ROC Nijmegen, Stichting Energy4All als stagiaires ondersteunen. Zij zullen ons gaan ondersteunen op het gebied van marketing en communicatie voor een nieuw evenement van Energy4All dat binnenkort wordt aangekondigd. We stellen ze hierbij graag aan je jullie voor.

JACKIE

Mijn naam is Jackie Coenen en woon in Hout-Blerick, een dorpje in de gemeente Venlo. Ik studeer communicatie en marketing aan de Young Talent Academie in Nijmegen. Mijn laatste leerjaar ga ik afsluiten met een stage. Ik ben heel blij dat ik deze mag vervullen bij Energy4All, een Stichting die ik heb leren kennen in de prille start van mijn opleiding.

Mijn passie is voetbal. Als kind al was ik volledig gefixeerd op dit spel. Momenteel speel ik in Duitsland bij Borussia Mönchengladbach. Met het voetballen heb ik verschillende leuke en mooie momenten meegemaakt. Zo heb ik mee mogen trainen bij  FC Barcelona, heb ik nagenoeg heel Duitsland doorgereden voor wedstrijden & toernooien en neem ik al enkele jaren in een sponsorteam deel aan het Johan Cruyff toernooi in Amsterdam ten behoeve van de Johan Cruyff Foundation.
Verder vind ik het onderhouden van sociale contacten erg belangrijk. Mijn weinige vrije tijd besteed ik graag aan lezen, gamen en films kijken.

Tijdens de stage bij Energy4All hoop ik veel fijne mensen te ontmoeten en goede en mooie momenten en herinneringen te mogen maken.

DEMI

Mijn naam is Demi Boom en ik ben 18 jaar oud. Ik volg de opleiding marketing en communicatie op de Young Talent Academy in Nijmegen. Dit is een school voor topsporters. Mijn sport is atletiek en ik beoefen dit op nationaal niveau, mijn club is de Vughtse sportclub Prins Hendrik.
Ik zit nu in het laatste jaar van mijn opleiding en heb veel zin in mijn stage bij Energy4All!

DIDRA

Mijn naam is Didra Jansen. Ik ben 18 jaar oud en woon in Beuningen. Als bijbaantje werk ik als vakkenvuller bij de Albert Heijn.

Momenteel studeer ik marketing, communicatie en evenementenorganisatie op het ROC in Nijmegen. Vanaf 1 februari tot 16 april zal ik bij Energy4all stage lopen. In deze periode hoop ik mezelf verder te kunnen ontwikkelen en nog meer over de stichting te weten te komen.

Samenwerken met collega’s doe ik graag. Op die manier kun je van elkaar leren en jezelf verbeteren. Een goede communicatie tussen collega’s vind ik daarom ook belangrijk. Ik sta open om nieuwe dingen te leren en om zelf het initiatief te nemen. Als ik een idee heb dan werk ik het uit en praat ik erover, misschien kan er wat meegedaan worden.

Buiten school en stage ben ik veel met vrienden. Gezelligheid om me heen vind ik belangrijk. Dat geeft je motivatie. Ik sport graag in mijn vrije tijd bij go4fit en voetbal bij Beuningse boys.

Er zijn veel mensen die op wat voor manier dan ook in actie komen voor stichting Energy4All. Graag willen wij een paar acties met jullie delen.

Geef energie voor Energy4All overhandigt eerste cheque van 2021!
Team geef energie voor Energy4All heeft een prachtige cheque t.w.v. €  1.174,20 overhandigd aan directeur Paul. Dit bedrag hebben zij opgehaald door acties die zij in de laatste maanden van 2020 hebben gehouden. Zo hebben zij 600 heerlijke oliebollen en appelbeignets gebakken, hadden zij voor de tweede lockdown een kleine kerstkraam met prachtige producten en hebben kids voorzien van prachtig gelakte nagels. Ook in 2020 heeft het team weer stapels oud ijzer verzameld en weggebracht wat veel geld opleverde voor stichting Energy4All.
In 2021 gaat team energie voor Energy4All er weer tegenaan om zoveel mogelijk geld op te halen voor Energy4All.

Ron’s kerstdorp 
Elk jaar aan het eind van de zomer begint Ron de Boer met het ontwerpen van zijn kerstdorp, een walhalla voor de echte kerstliefhebber. In zijn huis in Uitgeest tovert hij 20 hectare om tot een prachtig kerstdorp. Ron’s kerstdorp is dan ook al heel wat jaren een begrip in Uitgeest en omgeving. Het mooiste vindt hij dat ook anderen kunnen genieten van zijn kerstpassie, door de coronamaatregelen was dit helaas niet zo makkelijk dit jaar. Maar door vooraf te reserveren kon alles in goede banen worden geleid en hebben ontzettend veel mensen genoten van het kerstdorp. Ron vraagt geen entree voor zijn kerstdorp maar vraagt een bijdrage voor een goed doel. Dit jaar was Forza4Torre zijn goede doel. Hij hoopt dat mede dankzij zijn actie het medicijn voor Torre en zijn lotgenootjes dichterbij komt. Ron’s kerstdorp was een daverend succes, de donaties stroomden binnen, maar liefs €755,- kan Ron overhandigen aan Forza4Torre.

 Neem hier een kijkje in het prachtige kerstdorp van Ron:

Tupperware 4 Energy4All
Christina Brinksma, de buurvrouw van Wietske Meijer heeft zich met haar Tupperware producten ingezet voor Energy4All. Dit jaar kan zij door de coronamaatregelen helaas geen Tupperware kook workshops geven bij de mensen thuis maar verkoopt zij haar producten online. Bij elke bestelling die er bij haar werd gedaan heeft zij haar eigen verdiensten gedoneerd aan Energy4All. Zij heeft hiermee het mooie bedrag van €90,- opgehaald voor Energy4All.

Emballage actie Plus Lenssen   
Onze mascotte en vrijwilliger in hart en nieren Benny Bollo heeft geregeld dat er bij zijn Plus supermarkt in Druten een emballage actie werd gehouden voor stichting Energy4All. Gedurende de actie kon men hun emballagebonnen inleveren voor Energy4All. Dit werd dan ook massaal gedaan.
Aan Benny de eer om namens Energy4All de prachtige cheque van Plus Lenssen in ontvangst te mogen nemen twv € 400,- .  

Schaatsclinic voor Forza4Energy4All.        
In september gaat een groep studenten van het Da Vinci College in Purmerend naar Italie om mee te doen aan Forza4Energy4All. Door de coronamaatregelen is geld inzamelen lastig, gelukkig hebben ze daar bij het Da Vinci college wat op gevonden. Mirte, één van de leerlingen, heeft een goed bezochte schaatsclinic georganiseerd. Kids van ijsclub Purmerend hebben in een half uur tijd zoveel mogelijk rondjes geschaatst, ze hebben zich hiervoor laten sponsoren door enthousiaste familieleden, vrienden en kennissen. De zeer succesvolle schaatsclinic heeft maar liefst   € 747,- opgebracht voor Energy4All.

Tredion ICT & Telecom schenkt printer aan Energy4All 
Tredion deed op social media een oproep, zij hadden een nieuwe printer die ze niet meer gebruikten en wilden deze graag weggeven aan een goed doel. Onze ambassadeur Elles Sprenger nomineerde Energy4All. Tredion was erg onder de indruk van Energy4All en vond het een mooi goed doel om de printer aan te schenken. Onze directeur heeft de printer opgehaald in Gorinchem. Zo kunnen wij de komende tijd weer volop printen!

Bedankt! Geweldig dat jullie, jullie energie inzetten voor Energy4All. Mede dankzij jullie zijn we weer een stapje dichterbij een medicijn.