Khondrion kondigt publicatie aan in het tijdschrift “Brain”
Wat is het bijzonder dat "Brain" publiceert over het medicijnonderzoek van Khondrion, met professor dr. Jan Smeitink als CEO. Brain is een wetenschappelijk tijdschrift voor neurologie en wordt sinds april 1878 onafgebroken gepubliceerd. Al die tijd is het tijdschrift een toonaangevende verzamelplaats voor kennis over het zenuwstelsel bij gezondheid en ziekte. Lees over de resultaten van het fase 2b-programma.
Stichting Energy4All heeft dit jaar € 200.000,- bijgedragen aan het belangrijke onderzoek van Khondrion. Bedankt voor jullie steun!
Lees hier het gehele persbericht van Khondrion:
Hier ook in het Engels te lezen direct op de Khondrion website.
Khondrion kondigt publicatie aan in het tijdschrift “Brain” van geïntegreerd Fase 2b-programma dat ziektemodificerend potentieel van sonlicromanol aantoont bij primaire mitochondriale ziekten.
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontwikkelt voor primaire mitochondriale ziekten (PMD), kondigde vandaag de publicatie aan van de resultaten van zijn geïntegreerde Fase 2b klinische ontwikkelingsprogramma van sonlicromanol in het wetenschappelijke tijdschrift Brain.
Sonlicromanol, Khondrion’s belangrijkste eigen kandidaat-geneesmiddel, is een ziektemodificerende, mogelijk eerste-in-zijn-klasse, hersendoordringende redox-modulator met ontstekingsremmende eigenschappen die zich richt op belangrijke metabole en ontstekingsroutes die ten grondslag liggen aan PMD / energiestofwisselingsziekten.
Het Fase 2b-programma bij volwassenen met het meest voorkomende genetische defect dat PMD veroorzaakt, m.3243A>G, bestond uit een 28-daagse, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, drievoudige cross-over dosisstudie (27 patiënten), aangevuld met een 52-weekse open-label extensiestudie. Geselecteerde uitkomstmaten op basis van de meest belastende symptomen die door patiënten worden ervaren, zoals spierzwakte, chronische vermoeidheid, pijn en cognitieve achteruitgang, werden gedurende het programma onderzocht.
De onderzoekers benadrukken sterke patiëntvoordelen van sonlicromanol in meerdere uitkomstmaten van algehele gezondheid, kwaliteit van leven, stemming, vermoeidheid, pijn en balanscontrole. Bij patiënten met ernstigere symptomen bij aanvang waren de behandelresultaten van sonlicromanol meer uitgesproken, en langdurigere behandeling leverde doorlopend toenemende patiëntvoordelen op. Aangezien verbeteringen werden aangetoond in meerdere vaak door PMD aangetaste gebieden, zoals de hersenen en spieren, werden de effecten van de behandeling als systemisch vastgesteld. In lijn met eerdere klinische proeven voor sonlicromanol vertoonde het geneesmiddel uitstekende farmacokinetiek en een positief veiligheidsprofiel, en werd het goed verdragen gedurende 52 weken.
Professor dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion*, zei: “De klinische betekenis van deze uitgebreide dataset is aanzienlijk en biedt sterk bewijs voor de positieve impact die sonlicromanol kan bieden aan patiënten met primaire mitochondriale ziekte, die momenteel geen behandelmogelijkheden hebben. Voor zover wij weten, is dit de eerste keer dat een studie een duidelijke omkering van de kenmerkende fenotypische symptomen aantoont bij een anderszins progressieve mitochondriale ziekte.
Bij het uitvoeren van deze studie waren we ons bewust van, maar niet afgeschrikt door, de uitdagingen die mitochondriale ziekten vormen voor klinische ontwikkeling. Naast het aanzienlijk vergroten van ons begrip van de langetermijnveiligheid en effectiviteit van sonlicromanol, zijn we verheugd dat we door dit Fase 2b-programma fundamentele vooruitgang hebben geboekt in het verder valideren van uitkomstmaten die klinisch vervolgonderzoek richting markttoelating zullen ondersteunen. Onze oprechte dank gaat uit naar de patiënten en hun families, de klinische onderzoeksteams en de belangenbehartigingsgemeenscha
De lessen uit het Fase 2b-programma, samen met gegevens uit Khondrions twee eerdere kortetermijn-veiligheids- en signaleringsstudies, hebben uitgebreide inzichten opgeleverd om het ontwerp te optimaliseren - inclusief de selectie van primaire en andere eindpunten - van de geplande beslissende 52-weekse Fase 3-studie van het bedrijf, die het potentieel van sonlicromanol verder zal onderzoeken bij volwassen m.3243A>G-patiënten.
*Khondrion is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontwikkelt voor patiënten met primaire mitochondriale ziekte (PMD). Het belangrijkste product van het bedrijf, sonlicromanol, is een mogelijk eerste-in-zijn-klasse, hersendoordringende redox-modulator met ontstekingsremmende eigenschappen, gericht op belangrijke metabole en ontstekingsroutes die ten grondslag liggen aan PMD.
Bekijk hier de publicatie van "Brain".
Forza4Energy4All - dag 2 Torri di Fraele en Oga
Ja, je ziet het goed. Deze keer helaas geen Mortirolo. De weersvoorspellingen waren slecht en er werd veel regen verwacht. Ook bij de Torri di Fraele regen, maar veel minder dan op de Mortirolo en het is dichterbij.
Vanwege de veiligheid is vanmorgen om kwart over 7 dus besloten over te gaan op plan B. Voor de fietsers is een extra berg toegevoegd, de Oga.
De fietsers gaan eerst richting Oga, een berg die voor de meesten nieuw is.
Imke vindt het leuk dat deze berg is toegevoegd. Bovenop de top langs barakken uit WO II en daarna afdalen en verder naar de Torri di Fraele.
“Veel in de regen gereden en zelfs even helemaal in de wolken.” Ze vindt het heel bijzonder om mee te maken. Het is de eerste keer dat ze meedoet en de finish voelt alsof je bij 1 grote, fijne familie thuiskomt
Bart was blij dat het na de verzorgingspost op de Torri droog werd. Als beginnende fietser heeft hij weer veel hoogtemeters gemaakt en genoten van het mooie uitzicht
Ondanks dat ze zich erg verheugden op de Mortirolo vinden Bob en Roel plan B prima als alternatief. Mooi dat de Oga toegevoegd is, en de Torri is sowieso prachtig.
Vandaag schuift Tina als derde hardloper aan. Vanaf het hotel lopen zij naar de Torri di Fraele. Deze berg wordt wel de kleine Stelvio genoemd. Het eerste deel gaan ze gezamenlijk naar de verzorgingspost. Daarna ieder op eigen tempo verder naar de finish. Een mooie oefening voor de echte Stelvio morgen.
Een grote groep wandelaars doet de Torri di Fraele. Het is mogelijk je eigen uitdaging te kiezen.
Monique en Gemma hiken vanaf de picknickplaats, dat is zo’n 8 kilometer tot de finish. “Echt een heel mooie berg om te hiken. Onderweg zie je de torentjes op de top en daar aangekomen heb je een prachtig uitzicht over de vele haarspeldbochten. Ondanks de regen hebben we erg genoten. We kwamen als 1 van de eersten binnen, de finishboog stond zelfs nog niet.”
Veel wandelaars starten bij het hotel en dat is toch best wel pittig, zegt Julian. “Veel regen, tot bij de torentjes maar de uitzichten zijn fantastisch. Vooral de patiëntborden langs de kant van de weg zijn mooi en maken indruk. Veel maken even een foto bij het bord van een dierbare.”
Heel bijzonder vandaag is de uitdaging van team Forza4Jenske. Met een team van 20 familieleden en vrienden doen ze mee. En Jenske gaat zelf ook de Torri de Fraele op.
Ze zit te stralen in haar buggy die wordt voortgetrokken door vader Gert Jan en Johan, en Adrie stuurt bij en duwt. Het was zwaar en pittig. Best een flink gewicht en continu steil omhoog de berg op. Maar …… de heren vinden het goed te doen.
Moeder Saskia: Wauw, wauw, wauw, ontzettend trots op ons team.m Wat hebben wij vandaag een mooie herinnering gemaakt en wat heeft Jenske genoten.
Mecanicien Michaell was vandaag helaas even de weg kwijt. Gelukkig was hij op tijd weer op route en was er ook vandaag weer geen materiaalpech onderweg.
Op de finish is het weer een mooi feestje. Het is gelukkig droog en het zonnetje brak zelfs door.
Heerlijke muziek van onze DJ Thom met polonaise en leuke dansjes. Velen volgen Juliet en Willemijn met hun leuke dansjes.
Een prachtige dag en vanavond de briefing voor morgen met een mooie dagfilm. Na het diner tijd voor de Pubquiz. Super leuk.
Op naar de finale morgen: de STELVIO
Bekijk hier de
meer foto's volgen nog, zie Facebook waar de foto's al op staan.
Forza4Energy4All - dag 1 Gavia
Het evenement Forza4Energy4All is begonnen! Met een grote groep kanjers zijn we aangekomen in Bormio, Italie. Dit om samen 3 machtige dagen in 3 dagen te beklimmen. De Fietsers, hardlopers en hikers geven al hun energie voor Stichting Energy4All.
Forza4Energy4All - finale dag 3 Stelvio
De beklimming van de Stelvio is een machtige en prachtige uitdaging. Hoogte: 2.757 meter en een gemiddeld stijgingspercentage van 7,1% met uitschieters naar 13%. Een echte finale vandaag, en alvast maar even verklappen, alle deelnemers hebben de top bereikt,
De hardlopers vertrekken weer vanaf het hotel voor een halve marathon naar de top. Klaas, Tina en Walter hebben er al de nodige kilometers en hoogtemeters op zitten maar ze hebben deze ultieme uitdaging met verve volbracht. Ondanks een paar blaren bereikte Walter weer lachend de finish.
Als eerste werd de groep hikers van Janny naar hun startpunt gebracht. Met hun gids gingen ze de bergen in en zaten vanaf het begin al boven de boomgrens. Met allerlei bochten off-road de bergen in. De wijdsheid van die machtige bergen is magnifiek. Wel wat mist, maar het weer was prima. Blauwe luchten en veel zon. Wisselend wat glooiende paden en dan weer een pittig steil stuk omhoog. Dan zie je de boog en hoor je de muziek en de stem van Hein. Het gevoel van: we zijn er bijna. Heerlijk om zo binnengehaald te worden met aandacht voor iedereen. “We hebben enorm genoten, het was echt een zware en heel mooie dag”, zegt Janny.
Jesse (11) is 1 van de jongste hikers. Hij vond het wel een beetje zwaar. “Ik heb veel samen met Melle, Kian en Julian gelopen en dat was heel erg leuk en ging ook heel goed.” Mooi vond hij dat de gids onderweg veel vertelde. “Bovenop de berg waren ruïnes en allemaal bunkers uit de Tweede Wereldoorlog, mooi om te zien.” En het Engels snapte hij wel. Het laatste stuk was wel het moeilijkste, erg steil. “Ik ben een paar keer bijna gevallen. Daarna was de finish fantastisch.
Van alle bergen was dit wel het zwaarste.”
De organisatie was ook vandaag weer top. Paul kijkt terug op een prachtige afsluiting van Forza4Energy4All. “Super weer, iedereen heeft zijn/haar eigen prestatie gehaald en het was een prachtig feestje bovenop de top. Samen met Hein is dit nu de 8e keer en het is altijd weer mooi om dit samen te doen. We zijn helemaal op elkaar ingespeeld. Het allermooiste vind ik het gevoel van samen sterk, de emoties en de betrokkenheid van iedereen. Het is een grote, fijne Forza-familie.” Ook geniet Paul enorm van de sfeer en de service van hotel Larice Bianco. “Het voelt hier als thuiskomen en de familie Sosio staat altijd klaar met hulp en advies.”
Larissa ging samen met Ingmar op de fiets naar de top. Deze keer in de eerste groep want ze had wel een zwaar gevoel in de benen van de voorgaande dagen. In het begin was het best lastig en steil maar na de tunnels ging het gas erop. “Bij de haarspeldbochten begon het lekker te lopen en daar is het weidse uitzicht ook prachtig. Na de verzorgingspost was het minder steil maar toch wel vals plat tot aan de Umbrailpas.” Daarna volgt een traject van 3 kilometer dat heel steil is. “Je denkt dat je kapot gaat, maar dan is dat oranje peloton heerlijk. We kwamen wandelaars en hardlopers tegen en dat geeft je weer kracht. Dat gevoel van samen naar de finish. Heerlijk om de oranje finishboog te zien en de muziek en Hein te horen. De aankomst is machtig mooi met al die aanmoedigingen en dan sta je daar dan met trillende benen en het gevoel van: “You did it”
Bovenop de berg krijgt iedereen de felbegeerde medaille. Ook Jenske die samen met haar paps en zus Lola over de finish komt. “Ik heb echt gejankt op de berg, het was zo mooi. Iedereen van team Forza4Jenske kwam tegelijk aan en ik mocht de medailles uitreiken.” De tranen waren van vreugde.
De Stelvio is een prachtige afsluiting.
Machtig mooi en indrukwekkend.
De prestaties zijn weer geweldig.
We hebben een mooi feestje gevierd op de top.
De sfeer kon niet beter en het allermooiste is dat we het SAMEN doen.
Met een lach en een traan, samen sterk!
Bekijk hier de
H
Dolls'house een groot succes
Op zaterdag 18 mei was de veiling van het Dolls'house project van Peter Masselink. Jarenlang heeft hij, samen met zijn familie, vrienden en collega's toegewerkt naar dit moment. Door de coronapandemie liep de veiling een paar jaar vertraging op, maar dacht mocht de pret niet drukken.
Peter Masselink is archtitect en een groot liefhebber van zijn vak. Maar bovenal is hij vader van drie kinderen, dochters Imre* en Juliet en zoon Sverre*. Helaas hadden Imre en Sverre beiden een energiestofwisselingsziekte en zijn op jonge leeftijd hieraan overleden. Peter wilde iets doen voor het medicijn onderzoek van professor dr. Smeitink en kwam zo tot het idee om een poppenhuis project op te starten. Hij vroeg 20 collega architecten om mee te doen en al snel ontstond het project Dolls'House. Alle architecten werden gevraagd na te denken over het hebben van een energiestofwisselingsziekte en hoe een kind, zoals Sverre en Imre, met een dergelijke ziekte zou kunnen spelen. Wat zijn of haar belevingswereld is. Dat moest op een of andere manier tot uiting komen in een poppenhuis.
Er kwamen prachtige poppenhuizen uit voort in allerlei vormen, kleuren en groottes. Bij de één gaat alles om gevoel en bij de ander ben je volledig afhankelijk van je gehoor om zo het poppenhuis te beleven. De bijzondere poppenhuizen reisden sinds juli 2017 door Nederland. Ze hebben in bkkc in Tilburg, in Schunck in Heerlen, op de Dutch Design Week in Eindhoven en tijdens de Museumnacht in Arcam Amsterdam en in het Openbaar vervoer en Speelgoedmuseum in Doetinchem gestaan
Bij het Art of living event in Rosmalen waren ze voor het laatst allemaal samen te bewonderen. Nog één keer kon er volop genoten worden van al het moois dat Peter en zijn collega's hebben gemaakt. Want het uiteindelijke doel was om er zoveel mogelijk geld mee in te zamelen voor het medicijn onderzoek. Onder leiding van een veilingmeester werden de poppenhuizen één voor één geveild. Ambassadeur Jochem van Gelder had de taak om de dag aan elkaar te praten en zo de mensen nog meer te enthousiasmeren om een mooi bod uit te brengen. Onder luid gejuich werden de biedingen ontvangen, allemaal voor dat ene doel; het medicijn!
De veiling was een groot succes want Peter mocht aan professor Smeitink en directeur Jolijn Knikman een prachtige cheque van maar liefst €31.074,68 overhandigen. Professor Smeitink gaf tijdens het in ontvangst nemen nog een korte update over het medicijn onderzoek.
Na dit feestelijke moment werden alle archtiecten naar voren geroepen en bedankt voor hun inzet. Zij kregen van Peter en zijn vrouw Sandra een prachtige tuimelaar cadeau, het favoriete speelgoed van Sverre.
Een feestelijk slot van een zeer geslaagd Dolls'house project.
Foto's: Colinda Jansen
