Er zijn veel mensen die op wat voor manier dan ook in actie komen voor stichting Energy4All. Graag willen wij een paar acties met jullie delen.

Catalyze, partner Energy4All 
Catalyze is een marktleider in het verkrijgen van financiering voor biomedische en zorggerichte innovaties. Zij streven ernaar om financiering te verkrijgen voor ambitieuze projecten, van preklinisch onderzoek tot de ontwikkeling van de klinische fase en daarna. Khondrion (het onderzoekcentrum voor mitochondriële ziekten) is een van de centra die zij daarin ondersteunen. 
Wij zijn dan ook zeer blij, dat Catalyze nu ook Energy4All financieel gaat steunen. Voor elke sollicitant en nieuwe medewerker zullen zij in 2021 een bijdrage doen aan Energy4All. Tevens krijgen alle nieuwe medewerkers ons magazine.Dus zoek je nog een mooie uitdagende baan, of wil je meer informatie,  kijk dan op https://careersatcatalyze.com/ 

Sportdagen Da Vinci College
De leerlingen van het Da Vinci College,  die meegaan naar Forza4Energy4All,  organiseren elk jaar sportdagen voor de onderbouw. De leerlingen van de onderbouw kunnen zich dan laten sponsoren zodat ze een mooi bedrag in kunnen zamelen voor Energy4All. Door de coronamaatregelen was een normale sportdag helaas niet mogelijk maar hebben ze geprobeerd om toch zoveel mogelijk klassen een leuke sportieve dag te geven. Door een creatieve aanpak is dit goed gelukt en hebben ze alsnog € 3211.82 opgehaald voor Energy4All.

Verjaardagsactie Sasje van Huet 
Sasje van Huet was jarig en i.p.v. een cadeautje voor haarzelf, heeft ze haar volgers op social media gevraagd een donatie te doen aan Energy4All . “Al jarenlang heb ik één grote wens en dat is dat er een medicijn komt voor mijn dochter Eline en haar lotgenootjes. Binnenkort beginnen de testen op kinderen dus het komt dichterbij, maar er is nog veel geld nodig.” De actie is een groot succes, veel familieleden, vrienden en kennissen hebben gehoor gegeven aan de oproep. Sasje heeft maar liefst  € 1300,- opgehaald met haar verjaardagsactie.

Freeks valentijnsactie
Freek Oudijk had een leuk idee: mooie valentijnscadeaus maken en die verkopen voor Stichting Energy4All. Voor € 5,- kon je een valentijnspakketje bestellen met daarin een mooi zelfgemaakt hartje en een armbandje voor jezelf of voor je geliefde, dit alles verpakt in een prachtig geschenkdoosje. Met dit waanzinnig leuke valentijnscadeau is menig geliefde verrast. Freek zijn hartverwarmende actie heeft dan ook maar liefs € 175,- opgebracht.

Verjaardagsactie Rhodé 
Het was een bijzondere verjaardag voor Rhodé, je 18^de verjaardag mogen vieren als je een energiestofwisselingsziekte hebt is namelijk een mijlpaal om extra groots te vieren. Helaas geen groot feest vanwege de coronamaatregelen maar met haar familie heeft ze er een feestelijke dag van gemaakt. In de weken voor haar verjaardag heeft Rhodé haar familie een oproep geplaatst op social media om een verjaardagsdonatie te doen aan Energy4All. Hier werd volop gehoor aan gegeven en Rhodé mocht dan ook samen met haar zus Anouk het mooie eindbedrag van € 1.250,- bekendmaken. Een super geslaagde actie waardoor het medicijn voor Rhodé en haar lotgenootjes weer een stapje dichterbij komt.

De komende maanden gaan drie leerlingen, van het ROC Nijmegen, Stichting Energy4All als stagiaires ondersteunen. Zij zullen ons gaan ondersteunen op het gebied van marketing en communicatie voor een nieuw evenement van Energy4All dat binnenkort wordt aangekondigd. We stellen ze hierbij graag aan je jullie voor.

JACKIE

Mijn naam is Jackie Coenen en woon in Hout-Blerick, een dorpje in de gemeente Venlo. Ik studeer communicatie en marketing aan de Young Talent Academie in Nijmegen. Mijn laatste leerjaar ga ik afsluiten met een stage. Ik ben heel blij dat ik deze mag vervullen bij Energy4All, een Stichting die ik heb leren kennen in de prille start van mijn opleiding.

Mijn passie is voetbal. Als kind al was ik volledig gefixeerd op dit spel. Momenteel speel ik in Duitsland bij Borussia Mönchengladbach. Met het voetballen heb ik verschillende leuke en mooie momenten meegemaakt. Zo heb ik mee mogen trainen bij  FC Barcelona, heb ik nagenoeg heel Duitsland doorgereden voor wedstrijden & toernooien en neem ik al enkele jaren in een sponsorteam deel aan het Johan Cruyff toernooi in Amsterdam ten behoeve van de Johan Cruyff Foundation.
Verder vind ik het onderhouden van sociale contacten erg belangrijk. Mijn weinige vrije tijd besteed ik graag aan lezen, gamen en films kijken.

Tijdens de stage bij Energy4All hoop ik veel fijne mensen te ontmoeten en goede en mooie momenten en herinneringen te mogen maken.

DEMI

Mijn naam is Demi Boom en ik ben 18 jaar oud. Ik volg de opleiding marketing en communicatie op de Young Talent Academy in Nijmegen. Dit is een school voor topsporters. Mijn sport is atletiek en ik beoefen dit op nationaal niveau, mijn club is de Vughtse sportclub Prins Hendrik.
Ik zit nu in het laatste jaar van mijn opleiding en heb veel zin in mijn stage bij Energy4All!

DIDRA

Mijn naam is Didra Jansen. Ik ben 18 jaar oud en woon in Beuningen. Als bijbaantje werk ik als vakkenvuller bij de Albert Heijn.

Momenteel studeer ik marketing, communicatie en evenementenorganisatie op het ROC in Nijmegen. Vanaf 1 februari tot 16 april zal ik bij Energy4all stage lopen. In deze periode hoop ik mezelf verder te kunnen ontwikkelen en nog meer over de stichting te weten te komen.

Samenwerken met collega’s doe ik graag. Op die manier kun je van elkaar leren en jezelf verbeteren. Een goede communicatie tussen collega’s vind ik daarom ook belangrijk. Ik sta open om nieuwe dingen te leren en om zelf het initiatief te nemen. Als ik een idee heb dan werk ik het uit en praat ik erover, misschien kan er wat meegedaan worden.

Buiten school en stage ben ik veel met vrienden. Gezelligheid om me heen vind ik belangrijk. Dat geeft je motivatie. Ik sport graag in mijn vrije tijd bij go4fit en voetbal bij Beuningse boys.

• onderzoek

Voor belangrijke onderzoeken voor de ontwikkeling van het medicijn sonlicromanol heeft Stichting Energy4All een bedrag van € 80.000,- bijgedragen aan Khondrion. Dit is voor de Fase 2 en vervolgstudies bij kinderen.

* UPDATE 21 maart 2021: Er is hierbovenop nog € 21.605,08 geschonken voor deze studies na aanvraag van Khondrion. Dat brengt de totale donatie tot nu in 2021 op € 101.605,08.*

Professor Jan Smeitink, CEO van Khondrion, legt uit waar dit bedrag aan wordt besteed:

"Naar verwachting zal de eerste klinische trial bij kinderen starten in het begin van het tweede kwartaal van 2021. Een deel van de kosten van deze trial wordt bekostigd via een Oost-NL EFRO subsidie. De bijdrage van Energy4All is voor de niet volledig door deze subsidie gedekte kosten zoals:

•  het vaststellen van de juiste dosering van het medicijn sonlicromanol bij de verschillende leeftijdsgroepen via farmacologische kinetiek studies en de daaropvolgende computer modeleringen
•  alle onderzoeken voor de uiteindelijk geschikte formulering bij kinderen, voor wat betreft vorm, smaak en toedieningsweg

Kinderen zijn geen kleine volwassenen. Ze verschillen niet alleen in groei en ontwikkeling maar ook hun stofwisseling van bijvoorbeeld in te nemen medicijnen is anders. Om de juiste dosering bij kinderen vast te stellen is een voor de verschillende leeftijdsgroepen, waarin deze factoren zijn opgenomen, computermodel gemaakt. In het eerste blok van de fase 2 studie zal de met de computer berekende dosering aan kinderen worden toegediend en het verloop van sonlicromanol in de tijd in bloed worden gemeten. De gemeten concentraties worden vervolgens in het computermodel vergeleken met de berekende concentraties. Afhankelijk van deze resultaten wordt dan de definitieve dosering voor het tweede blok van de fase 2 studie vastgesteld.

De uiteindelijke formulering van sonlicromanol dient afgestemd te worden op de leeftijd van kinderen.
Sonlicromanol moet als het ware verpakt worden. Dit kan op verschillende manieren, bijvoorbeeld:

•  een drankje waar voor de therapietrouw smaak als volume belangrijke factoren zijn, of
•  een tablet waarbij niet alleen de grote van de tablet van belang is maar, net als bij het drankje, het effect van smaak- of vulstoffen op sonlicromanol onderzocht moet worden.

Deze smaak- of vulstoffen mogen geen effect hebben op de eigenschappen van sonlicromanol.
Kinderen hebben soms een maag- of darmsonde. Het effect van deze sondes op sonlicromanol en omgekeerd van sonlicromanol is ook een van de verplichte onderzoeken. De sondes mogen de eigenschappen van sonlicromanol niet aantasten. Dit wordt in aparte studies onderzocht."

Stichting Energy4All steunt het medicijnonderzoek van professor Smeitink en Khondrion in samenwerking methet Radboudumc al sinds 2006. In totaal hebben we dit belangrijke onderzoek al gesteund met € 4.833.479,- en we blijven steunen tot het medicijn beschikbaar is voor de patiënten die het zo hard nodig hebben. Elke keer weer een stap vooruit op weg naar het medicijn. Dankzij vele vaste donateurs, actievoerders, collectanten, sponsorevenementen, donaties en nog veel meer mooie manieren om geld in te zamelen kunnen wij het medicijnonderzoek steunen. Samen sterk om energiestofwisselingsziekten te stoppen!

Help ook mee en doneer of start jouw eigen inzamelingsactie

• onderzoek

NIJMEGEN, Nederland - Maandag 18 januari 2021:
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontdekt en ontwikkelt die gericht zijn op mitochondriële ziekten, kondigt vandaag aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zijn Pediatrisch Onderzoek Plan (PIP) heeft aanvaard voor de ontwikkeling van zijn potentieel medicijn sonlicromanol.

Sonlicromanol is het volledige eigendom van Khondrion, en is een potentieel eersteklas, oraal, klein molecuul en één van de meest klinisch geavanceerde ziektemodificerende medicijn behandelingen voor mitochondriële aandoeningen in ontwikkeling. Een lopende klinische fase IIb klinische studie bij volwassen patiënten met MELAS-spectrumstoornissen (mitochondriale encefalopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes) onderzoekt het effect van sonlicromanol op cognitief functioneren.
Sonlicromanol heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de behandeling van MELAS, de ziekte van Leigh en patiënten met maternaal erfelijke diabetes en doofheid (MIDD) in Europa, en voor alle erfelijke mitochondriële aandoeningen van de ademhalingsketen in de VS. Het heeft ook de status Rare Pediatric Disease (RPD) gekregen in de VS voor de behandeling van MELAS.

Een PIP schetst de strategie van een bedrijf voor het onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen bij kinderen en een goedgekeurde PIP is een voorwaarde voor het indienen van een Marketing Authorization Application (MAA) voor een nieuw geneesmiddel in de Europese Unie. 

Met de acceptatie van de PIP is Khondrion van plan om een ​​dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde pediatrische studie te starten op verschillende locaties in Europa. Dit om de veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol te evalueren bij kinderen vanaf de geboorte tot 18 jaar met genetisch bevestigde mitochondriële ziekte die oxidatieve fosforylering beïnvloedt en symptomen van motorische stoornissen. De proef begint naar verwachting in de eerste helft van 2021. 

Professor dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion: "De acceptatie van deze PIP door de EMA is een belangrijke mijlpaal in ons onderzoek om sonlicromanol beschikbaar te maken voor alle mensen met een mitochondriële ziekte die mogelijk baat hebben bij dit medicijn. De ontwikkeling van sonlicromanol voor kinderen is een belangrijk onderdeel van ons klinische onderzoeksprogramma hier bij Khondrion." 

Dr. Rob van Maanen, Chief Medical Officer bij Khondrion: "Er is een grote behoefte naar een medicijn voor kinderen met een ernstige mitochondriële ziekte, waarbij degenen die vroeg in hun leven worden gediagnosticeerd een progressie van symptomen ervaren die een aanzienlijke impact kunnen hebben op hun kwaliteit van leven. We kijken ernaar uit om onze onderzoeksplannen voort te zetten om het potentieel van sonlicromanol te kunnen aantonen zodat we kinderen met deze ziekten in het vroege leven kunnen behandelen."

Weer een hele belangrijke stap in de ontwikkeling en testfase van het potentiële medicijn sonlicromanol.
Stichting Energy4All steunt structureel het medicijnonderzoek van Khondrion. Steun met een donatie dit belangrijke medicijnonderzoek.

Bron: Persbericht Khondrion van 18 januari 2021 < hier volledig in het Engels te lezen