Terugblik Energy4All informatiedag

Zaterdag 1 april was in Gasterij de Arend onze jaarlijkse informatiedag, een gezellige bijeenkomst voor iedereen die Stichting Energy4All een warm hart toe draagt.

“Alleen met elkaar; onderzoekers, financiers en patiënten, krijgen we het voor elkaar om een medicijn te ontwikkelen.”

Praatjesmakers 
Directeur Paul in den Bosch opende de dag waarna hij het woord gaf aan onze ambassadeur Jochem van Gelder. Die op zijn bekende praatjesmakers manier Jinte en haar broer Jesse interviewde. Jesse had speciaal voor deze dag zijn oranje trui aangetrokken, want oranje is nou eenmaal de kleur van Energy4All!

Jinte vond het allemaal een beetje spannend, is ook niet niks zomaar volop in de belangstelling staan, daar word je best een beetje verlegen van. Jochem vroeg waarom ze in zo’n coole rolstoel zit, waarop Jesse vertelde dat zijn zusje door haar energiestofwisselingsziekte weinig energie heeft en heel snel moe is. Door de rolstoel kan ze energie besparen en toch ook aan leuke dingen meedoen. Ze kan er zelfs mee stunten, alsof het niks is toonde ze zomaar even een wheelie en pirouette.
Praatjesmakers zou niet compleet zijn zonder de vraag, wat wil je later worden? Nou daar waren Jesse en Jinte snel over uit, Jesse wil graag politieman worden en Jinte brandweervrouw. Tijdens de Mito estafette heeft Jinte al met echte brandweerlieden pionnen om mogen spuiten, het hoogtepunt van afgelopen jaar, al was het ook wel een pijnlijke herinnering zo vertelde ze, haar hand kwam namelijk tussen de hendel, nog even dooroefenen dus.
In september gaat Jinte met papa en mama mee naar Italië voor Forza4Energy4All “dan ga ik samen met mama papa aanmoedigen op de berg. "
Het was een grote eer voor Jochem om deze twee mooie gasten in zijn praatjesmakers stoelen te hebben.

Update medicijnonderzoek
Op de informatiedag zit iedereen altijd met smart te wachten op één spreker, Professor Smeitink. Na het mooie gesprek van de 3j’s ( Jinte, Jesse en Jochem) was het namelijk tijd voor een update over het medicijnonderzoek. Het afgelopen jaar was intens zei Smeitink, niet alles loopt soms zoals je zou willen, maar ze zijn op de goede weg. Het is gebleken dat het stofje Sonlicromanol ook tijdens langdurig gebruik veilig blijkt te zijn. Veiligheid staat voorop, dit is ook één van de redenen dat een medicijn ontwikkelen zoveel tijd kost. Veel controles, data verwerking en analyses komen er aan te pas. De eerste resultaten van patiënten die het medicijn gebruiken zijn positief, ze ervaren meer energie, minder pijn en zeggen beter te kunnen nadenken. Prof. Smeitink had graag gezien dat het medicijn voor zijn pensioen op de markt gebracht kon worden maar helaas gaat dit niet lukken, al blijft hij doorgaan tot het medicijn voor iedereen beschikbaar is. “Wij zijn in 2012 aan deze reis begonnen, de jaren zijn voor ons voorbij gevlogen en ook de komende jaren zullen waarschijnlijk voorbij vliegen. Maar we begrijpen ook dat het voor de patiënten en een ieder die met deze genadeloze ziekte te maken heeft, lang duurt. Als alles meezit hopen we het medicijn in 2027 op de markt te kunnen brengen, maar dan moet er niet weer zoiets als Covid komen, dat heeft veel vertraging opgeleverd.” 
Het medicijnonderzoek is in zijn eindfase, maar deze fase kost nog heel veel geld. Ook hierin moeten ze naar oplossingen zoeken. “ Alleen met elkaar; onderzoekers, financiers en patiënten, krijgen we het voor elkaar om een medicijn te ontwikkelen.” 

Koers van de Stichting 
Eric Oomen, lid van raad van toezicht, vertelde de aanwezigen over de koers van de Stichting. Stichting Energy4All zal zich ten alle tijden inzetten voor het medicijnonderzoek maar wil ook meer bekendheid creëren voor de ziekte zelf. Zodat mensen weten waarom dit medicijn er moet komen, wat voor impact de ziekte heeft op vele families en dat er minder onbegrip omtrent energiestofwisselingsziekten komt.
Meer bekendheid kan soms ook betekenen dat er meer geld binnenkomt, wat het medicijnonderzoek alleen maar ten goede komt. Een win win situatie.

Samenwerken
Onderdeel van meer bekendheid creëren is ook het zoeken naar samenwerkingen met andere stichtingen zoals Join4Energy die hetzelfde medicijnonderzoek steunen. Want samen ben je nou eenmaal sterker dan alleen. We gaan kijken hoe we de krachten kunnen bundelen, dit doen we al door Join4Energy te betrekken bij de Mito Estafette en wie weet kunnen we samen nog een mooi sportief evenement in de bergen organiseren.

Magazine
Een ander hoogtepunt van de informatiedag is de presentatie van het nieuwe Energy4All magazine. Hoofdredacteur Paulien Vogelzang is trots dat ze ook dit jaar weer met een groep enthousiaste vrijwilligers zo’n mooi magazine hebben kunnen maken. “Dankzij drukkerij Roelofs en een paar anonieme sponsoren kunnen wij dit mooie magazine weer naar iedereen toe sturen.” Paulien overhandigde samen met covermodel Jinte het eerste exemplaar aan prof Smeitink. “Ik heb alle exemplaren bewaard, zo heb ik een mooi document over alle jaren van het onderzoek, de patiënten en als ik ooit een boek ga schrijven hoef ik zelf niet veel meer te doen”, grapt hij.

Het magazine staat weer vol met indrukwekkende patiëntverhalen, hoopvolle medicijn update en leuke acties. Bestellen kan op: Energy4All magazine

Evenementen
Ook het komende jaar worden er diverse acties voor Energy4All gehouden. Er gaat weer een sportieve groep naar Italië voor Forza4Energy4All, ons grootste evenement,  wat dit jaar zijn 10 jarig jubileum viert. Speciaal voor deze jubileum editie zijn er extra uitdagingen aan het programma toegevoegd. Maar ook worden er dit jaar weer mooie verbindingen gemaakt tijdens de Mito estafette en Energy4All is hopelijk ook de komende tijd bij diverse evenementen het goede doel.

Wil je ook meedoen of wil je zelf een actie houden voor Energy4All, kijk op https://energy4all.nl/

Het kwam tijdens de gehele bijeenkomst een paar keer terug, samen zijn we sterk en alleen samen kunnen we zorgen dat het medicijn er over een paar jaar is. Wil je meehelpen? Deel jouw verhaal, zet een actie op touw of word donateur https://energy4all.nl/steunenergy4all

We sluiten het jaar 2022 af met de boodschap van onze top ambassadeur Jochem van Gelder. Hij is al sinds 2008 ambassadeur en vertelt hoe belangrijk het is om het medicijnonderzoek te steunen voor al die kinderen en ook volwassenen die een energiestofwisselingsziekte / mitochondriale ziekte hebben.

Er is nu nog geen behandeling of medicijn, maar er is hoop!
Het medicijnonderzoek blijft belangrijke stappen maken en komt steeds een beetje dichterbij die eindstreep waarbij het medicijn sonlicromanol voor alle patiënten beschikbaar kan zijn.

In 2022 heeft Stichting Energy4All een bedrag van € 223.806,- bijgedragen aan het medicijnonderzoek. In totaal hebben we vanaf 2006 al € 5.223.890,- kunnen bijgedragen.
Bedankt vaste donateurs & vrijwilligers, bedankt voor alle donaties, acties, inzamelingen, deelname aan evenementen, sponsoren en iedereen die betrokken is en hun steentje hebben bijgedragen!

Maar we zijn er nog niet... Steun net als Jochem ook in 2023 Stichting Energy4All voor het medicijnonderzoek om ook die laatste fasen te kunnen ondersteunen. Samen staan we echt sterker om deze genadeloze ziekte te stoppen.

Nog een laatste donatie van 2022 doen? Dat zou geweldig zijn! Doneer hier: https://actie.energy4all.nl/

• onderzoek

Khondrion geeft vandaag een update van beide studies van het “Fase IIb onderzoek programma"; De 28-daagse KHENERGYZE Fase IIb-studie bij 27 patiënten en de lopende uitbreiding KHENEREXT Fase IIb-studie (7 patiënten gedurende 52 weken). Sonlicromanol is getest bij volwassen patiënten met MELAS-spectrumstoornissen. En daarnaast ook mooi nieuws van Stichting Energy4All. we steunen het medicijnonderzoek met nog een donatie van € 50.000,- .

In overeenstemming met eerdere onderzoeken bleek solicromanol veilig te zijn en goed te worden verdragen in het fase IIb-programma, zonder ernstige bijwerkingen. De algehele evaluatie van de gegevens van het programma op kortere en langere termijn toont gunstige effecten voor de patiënt op verschillende vlakken (cognitie en stemming, pijn, vermoeidheid en evenwichtscontrole) en duidelijke verbeteringen in de gehele beoordeling van gezondheid en kwaliteit van leven. In overeenstemming met de verwachtingen bij deze langzaam voortschrijdende zeldzame ziekten, toont analyse van de gegevens meer uitgesproken behandelingseffecten na 52 weken. Deze patiëntgegevens op langere termijn zijn daarom essentieel bij het verschaffen van waardevolle inzichten voor het ontwerp van de komende fase III-studie van het medicijnonderzoek.

Dr. Mirian Janssen, een van de hoofdonderzoekers van het Radboud Centrum voor Mitochondriale Geneeskunde:
"Ik ben bemoedigd door deze veelbelovende resultaten, vooral de verbetering van de metingen van de kwaliteit van leven en de NMDAS-score(*) over een langere periode. Ook het feit dat de studiepatiënten sonlicromanol willen blijven gebruiken en hun persoonlijke motivatie zijn positieve signalen. Ik heb het voorrecht gehad om vele jaren nauw met veel van deze patiënten samen te werken en ik ben verheugd tastbare verbeteringen te zien bij de patiënten die nu 52 weken met sonlicromanol zijn behandeld. Ik prijs Khondrion voor zijn streven naar innovatie op het gebied van mitochondriale ziekten, de zorg voor de patiënten in zijn onderzoeken en zijn inzet voor dit ontwikkelingsprogramma.”

(*) De Newcastle Mitochondrial Disease Scale for Adults (NMDAS) is een semi-kwantitatieve klinische beoordelingsschaal die speciaal is ontworpen voor alle vormen van mitochondriale aandoeningen. Het werd ontwikkeld en getest in Newcastle tussen 2002 en 2006 met als doel een gevalideerde en reproduceerbare meting van ziekteprogressie te bieden ter ondersteuning van klinisch onderzoek en behandelingsproeven.

Prof. dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer van Khondrion:
“Deze resultaten zijn een belangrijke mijlpaal voor  het medicijnonderzoek van Khondrion. Hoewel het effect van sonlicromanol op het primaire eindpunt binnen een periode van 28 dagen onvoldoende was in de fase IIb-studie, zijn wij van mening dat de bredere resultaten van het fase IIb-programma, nu tot 52 weken, ondubbelzinnig bewijs leveren van de positieve klinische impact en het belangrijke voordeel voor de patiënt dat sonlicromanol kan bieden. We zijn vooral bemoedigd door de positieve signalen over de algehele ernst van de ziekte, stemming, cognitie, vermoeidheid, evenwicht en pijn, die allemaal behoren tot de meest belastende symptomen die patiënten in hun dagelijks leven ervaren, zoals vermeld in UMDF's Voice of the Patient Report 2019. We kijken uit naar het bespreken van onze plannen met Europese en Amerikaanse regelgevers in de nabije toekomst, vooruitlopend op de start van de fase III-registratiestudie die momenteel gepland staat voor eind 2023.

Ik wil graag mijn oprechte dank betuigen aan alle patiënten en hun families die een rol hebben gespeeld in deze onderzoeken, en aan de patiëntenbelangengroepen, de klinische onderzoeksteams in Nijmegen, München, Newcastle en Kopenhagen, en Stichtingen en Overheidsinstanties voor hun bijzondere bijdragen aan ons onderzoek. En enorm bedankt aan het getalenteerde team van Khondrion voor hun voortdurende harde werk, het bevorderen van dit onderzoeksgebied, en voor hun toewijding om de nieuwe behandelingen te vinden die zo nodig zijn voor patiënten.”

Stichting Energy4All heeft delen van het persbericht vertaald naar het Nederlands, lees hier het volledige Engelstalige persbericht van Khondrion.

DONATIE VAN € 50.000,- VOOR ONDERZOEK

Met trots kan Stichting Energy4All ook mooi nieuws delen! We hebben nog eens € 50.000,- kunnen bijdragen en gedoneerd aan Khondrion. Dit wordt besteed aan de extra kosten die Khondrion maakt voor de additionele substantiele data-analyse, rapportage en het schrijven van het clinical study report van de KHENERGYZE study. Belangrijke stappen op weg naar Fase III van het medicijnonderzoek.

HELP OOK MEE! Steun Stichting Energy4All en help mee Khondrion te steunen om steeds een stapje dichterbij het beschikbare medicijn sonlicromanol te komen. De goede resultaten geven echt hoop maar we zijn er echt nog niet. Elke euro helpt om energiestofwisselingsziekten / mitochondriale ziekten te stoppen.

Word donateur! Klik hier
Doneer eenmalig: Klik hier
Doe mee aan Forza4Energy4All: Klik hier
Steun op een andere manier: Klik hier