­

Khondrion Scientific Advisory Board Energy4All

NIJMEGEN, Nederland - 1 oktober 2020:
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontdekt en ontwikkelt die gericht zijn op mitochondriële ziekten, kondigt vandaag aan dat het een wetenschappelijke adviesraad heeft opgericht genaamd Scientific Advisory Board (SAB) met wereldwijd toonaangevende experts op het gebied van mitochondriële ziekten.

Het SAB zal Khondrion adviseren over zijn huidige en toekomstige onderzoeks- en ontwikkelingsstrategie en klinische programma's, inclusief de ontwikkeling van het belangrijkste ontwikkelde potentiële medicijn: Sonlicromanol. Sonlicromanol is een potentieel eersteklas oraal klein molecuul en één van de meest klinisch geavanceerde ziekte modificerende medicijn behandelingen voor mitochondriële aandoeningen. Momenteel wordt Sonlicromanol in fase 2b klinische ontwikkeling getest voor de behandeling van een reeks mitochondriale ziekten, waaronder MELAS en MIDD syndromen.

De SAB zal worden geleid door Sir Doug Turnbull, emeritus professor neurologie, Newcastle University, VK en voormalig directeur van het Wellcome Centre for Mitochondrial Research. Doug heeft het begrijpen van mitochondriale ziekten tot zijn levenswerk gemaakt, nadat hij de zorg heeft gehad voor meer dan 1.000 patiënten en hun families. In 2012 werd Dougs werk erkend toen hij en zijn collega's de felbegeerde Wellcome Trust Centre-status kregen, een van de slechts negen in het Verenigd Koninkrijk. Als directeur heeft Doug een internationaal gerenommeerd team van clinici en onderzoekers opgebouwd, met patiënten die ervoor kiezen om vanuit het hele land te reizen om onder zijn zorg te zijn.

Professor dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion: "Het aantrekken van zo'n gewaardeerde en diverse groep van deskundigen op het gebied van mitochondriële ziekten voor het Khondrion-team is een bewijs van de kracht van het werk dat we doen bij het vinden van potentiële nieuwe medicijnen voor patiënten met een mitochondriële ziekte. Elk lid van de SAB brengt ongeëvenaarde wetenschappelijke expertise en diepgaande kennis met zich mee die ons zullen helpen ons doel te bereiken, en hun begeleiding zal vooral van onschatbare waarde zijn naarmate we onze belangrijkste troef, Sonlicromanol, verder ontwikkelen door middel van klinische ontwikkeling."

Professor Sir Doug Turnbull, voorzitter van de wetenschappelijke adviesraad SAB van Khondrion: “Ik ben verheugd dat ik ben benoemd tot voorzitter van de SAB van Khondrion. De Wetenschappelijke Adviesraad omvat enkele van de meest gerespecteerde experts op het gebied van mitochondriaal onderzoek. Khondrion is een interessant bedrijf dat hard werkt om effectieve behandelingen te bieden aan patiënten met zeldzame mitochondriële ziekten. Ik kijk ernaar uit om het Khondrion-team te adviseren bij hun streven om het leven van patiënten met mitochondriële aandoeningen te verbeteren."

De leden van Khondrion SAB zijn als volgt:

  • Sir Prof. Dr. Emeritus Doug Turnbull, FRCP FMedSci FRS (Chairman of the SAB), Professor of Neurology, Newcastle University
  • Prof. Dr. Marni Falk, Executive Director, CHOP Mitochondrial Medicine Frontier Program and Professor, Division of Human Genetics, Department of Pediatrics, University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
  • Prof. Dr. Michelangelo Mancuso, Department of Clinical and Experimental Medicine, Neurological Institute, University of Pisa; Chair, Neurogenetics and Rare Diseases Panel –
  • Italian Society of Neurology; Chair, Neurogenetics Panel of the European Academy of Neurology
  • Prof. Dr. Akira Ohtake, Auditor, Japan Pediatric Society; Chairmain, IRB; Vice-president, Centre for Intractable Diseases, Department of Paediatrics & Clnical Genomics, Faculty of Medicine, Saitama Medical University
  • Prof. Dr. Shamima Rahman, Professor of Paediatric Metabolic Medicine, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
  • Prof. Dr. Anu Suomalainen Wartiovaara, Academy Professor in Clinical Molecular Medicine, Faculty of Medicine, University of Helsinki; Chief Physician, HUSlab, Helsinki University Hospital, Helsinki, Finland

Voor meer informatie over de SAB leden kunt u kijken op https://www.khondrion.com/about-us/
Lees het gehele persbericht in het Engels: https://www.khondrion.com/khondrion-announces-new-scientific-advisory-board/

khondrion

Aanduiding verleend voor de behandeling van MELAS (mitochondriële encefalopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes) syndroom

NIJMEGEN, Nederland - Maandag 28 september 2020:
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontdekt en ontwikkelt die gericht zijn op mitochondriële ziekten, kondigt vandaag aan dat het een zeldzame pediatrische ziekte aanduiding (RPD) heeft gekregen van de U.S. Food & Drug Administration (FDA) voor sonlicromanol voor de behandeling van patiënten met het MELAS-syndroom.

Sonlicromanol is het volledige eigendom van Khondrion, een potentieel eersteklas oraal klein molecuul en één van de meest klinisch geavanceerde ziektemodificerende medicijn behandelingen voor mitochondriële aandoeningen in ontwikkeling. Momenteel in fase 2b klinische ontwikkeling, heeft sonlicromanol in Europa al de weesgeneesmiddel aanduiding gekregen voor MELAS, de ziekte van Leigh en patiënten met maternaal erfelijke diabetes en doofheidssyndroom (MIDD), en in de VS voor alle erfelijke mitochondriële aandoeningen van de ademhalingsketen.

De FDA verleent RPD-aanduiding voor ernstige en levensbedreigende ziekten die voornamelijk kinderen van 18 jaar of jonger en minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten treffen. Onder voorbehoud van goedkeuring door de FDA van sonlicromanol voor de behandeling van het MELAS-syndroom, kan Khondrion een voucher voor prioriteit beoordeling krijgen van de FDA die kan worden ingewisseld om prioriteit beoordeling te verkrijgen voor een volgende marketing aanvraag of kan worden verkocht of overgedragen aan een ander bedrijf.

Professor dr. Jan Smeitink (Chief Executive Officer bij Khondrion): "We zijn verheugd dat we deze aanduiding voor zeldzame pediatrische aandoeningen hebben ontvangen voor ons leidende ontwikkelingsprogramma voor de klinische fasen. Het geeft de erkenning van de FDA aan dat het MELAS-syndroom een ​​ernstige en onvervulde medische behoefte vertoont. En het benadrukt het potentieel van sonlicromanol om de eerste ziektemodificerende behandeling voor deze verwoestende mitochondriële ziekte te worden.".

Een fase 2b-studie (KHENERGYZE) van sonlicromanol bij MELAS is momenteel aan de gang in een aantal internationaal erkende mitochondriële ziekte centra in Europa. Khondrion is van plan om op korte termijn een pre-IND (Investigational New Drug) aanvraag in te dienen om het ontwikkelingsplan voor sonlicromanol in de VS verder te bespreken.

Weer een hele belangrijke stap in de ontwikkeling en het op de markt kunnen brengen van het potentiële medicijn sonlicromanol.
Stichting Energy4All steunt structureel het medicijnonderzoek van Khondrion. Steun met een donatie dit belangrijke medicijnonderzoek.

Bron: Persbericht Khondrion van 27 september 2020 < hier volledig in het Engels te lezen

digitale collecte

Dit jaar collecteren wij niet aan de deur. Door het coronavirus doen we dat voor de veiligheid van u, de collectant en hun familie niet, dit omdat zij vaak dichtbij iemand staan met een energiestofwisselingsziekte. Patiënten met een energiestofwisselingsziekte behoren tot de risicogroep, wij kunnen natuurlijk geen enkel risico lopen. 

Maar uw donatie is wel heel hard nodig om het medicijnonderzoek te steunen op weg naar de volgende fase.
Dat kan nu via de digitale collectebussen op: https://energy4all.digicollect.nl

Bedankt voor uw donatie! Elke euro telt op weg naar het medicijn om energiestofwisselingsziekten te stoppen!


Zelf een collectebus maken?
Zelf een digitale collectebus aanmaken is super simpel, het kan via https://energy4all.digicollect.nl 
Klik op de link van de digitale collecte, klik vervolgens op: maak een collectebus aan. Vul je gegevens in en jouw collectebus is gemaakt. 
De link van jouw collectebus kun je delen via social media, email of via whatsapp. 
Samen op weg naar een medicijn.

e4a mito estafette finish

Wat op zaterdag 5 september begon als een evenement dat voortkwam uit 'gekke' ideetjes van Paulien Vogelzang en Remco van Gaal, groeide al snel uit tot een groots en spectaculair evenement waarbij het enthousiasme van alle deelnemers voelbaar was. Het MITO Estafette stokje heeft in twee weken tijd een reis door heel Nederland gemaakt langs allemaal patiënten met een energiestofwisselingsziekte. Een echte verbindingstocht, verbinding die een ieder zo goed kan gebruiken in deze gekke tijd. En verbinding was er dan ook volop, patiënten kwamen samen, families ontmoetten elkaar weer, al snel was het Forzaans gezellig.

24 uurs Hardloopchallenge
Op de laatste dag van de grote Estafette tocht begon ook de 24 uurs hardloopchallenge. Hierbij ging een groep van zes fanatieke hardlopers een route afleggen van 240 km in 24 uur langs 13 MITO HART punten, een pittige uitdaging. Gelukkig liep het gesmeerd, het mooie weer, de vele enthousiaste toeschouwers en natuurlijk de hartverwarmende woorden van patiënten en familie van patiënten gaven de lopers elke keer weer volop kracht om door te gaan.

Finish
Om 19:00uur kwamen zowel de laatste deelnemers van de grote estafette tocht als de deelnemers van de hardloopchallenge aan in Nijmegen. Samen met nog een paar enthousiastelingen waaronder onze ambassadeur Jochem van Gelder gingen zij op weg naar de finishlijn bij het Radboud sportcentrum. Daar werden zij onder groot applaus onthaald door o.a. Paulien, directeur Paul maar ook door professor dokter Smeitink. Hij zet zich al jaren met hart en ziel in voor het medicijn tegen energiestofwisselingsziekten.

Zoals Marianne van den Bosch, lid raad van toezicht, zo mooi zei, je hebt mensen nodig die bergen verzetten om iets groots te kunnen bereiken en iets te veranderen in de wereld. Prof dr Smeitink verzet die bergen met het onderzoek naar een medicijn, maar ook Paulien en Remco, die na het cancellen van Forza4Energy4All 2020 op het idee kwamen om toch een coronaproof evenement te houden en door al hun harde werk is dit evenement een groot succes geworden.


Cheque
Na aankomst van de estafettedeelnemers en hardlopers had Paulien de eer om namens alle deelnemers van de MITO Estafette een prachtige cheque
van € 36.414,-  te overhandigen aan prof dr Smeitink. Een geweldig bedrag opgehaald door deelnemers, families en spontane acties door het hele land. Initiatiefneemster Paulien is nog altijd overdonderd door het succes, ‘dit had ik nooit durven dromen, Remco en ik hadden gehoopt een mooi evenement te organiseren om daarna een leuk bedrag te kunnen overhandigen aan prof dr Smeitink, maar dat het zo'n succes is geworden hadden we nooit verwacht'.
‘We hebben twee prachtige weken achter de rug, met zoveel liefde en zulke mooie acties, geweldig! Ik wil dan ook iedereen bedanken die op wat voor manier dan ook heeft meegewerkt aan de MITO Estafette, samen staan we sterk en zijn we weer een stapje dichterbij het medicijn’. 


Binnenkort volgt een uitgebreid verslag van de MITO Estafette tocht.

Wil je nog even nagenieten, kijk dan op ons Youtube kanaal, daar vind je alle video's van de MITO Estafette: Youtube Energy4All

september mito maand

Start Mito maand
Vandaag is het 1 september, dit betekent dat de MITO maand van start is gegaan. In de gehele maand september geven wij uitgebreid aandacht aan energiestofwisselingsziekten, ook wel mitochondriële ziekten of mito genoemd. Energiestofwisselingsziekten zijn nog niet bij iedereen bekend, terwijl het voor vele families een ingrijpend deel van hun leven is maar vaak niet zo zichtbaar. Om te laten zien wat voor impact een energiestofwisselingsziekte heeft op de levens van patiënten,  hebben we patiënten en familie van patiënten aan het woord gelaten om hun ervaringsverhaal te vertellen in mooie maar ook aangrijpende filmpjes. De komende tijd kun je elke week een mooi filmpje verwachten van onze Mito kanjers. Zo krijgt iedereen die het ziet een beter beeld van wat een energiestofwisselingsziekte aanricht in de levens van zoveel patiënten en hun familie.
Het medicijnonderzoek is al vergevorderd en de resultaten zijn hoopvol. Professor dr. Smeitink, de leider van het medicijnonderzoek, geeft in verschillende video’s meer informatie over de resultaten en voortgang van het onderzoek. 

Evenementen
Vanwege de coronacrisis kunnen veel evenementen dit jaar niet doorgaan, dit bekent dat er ook veel minder geld binnenkomt voor het onderzoek. Gelukkig kwam er een mooi idee en zijn we aan de slag gegaan om een coronaproof evenement te organiseren: de MITO Estafette. Het evenement bestaat uit 2 onderdelen. De Grote Estafette is van 5 t/m 19 september, het is een mooie verbindingstocht die gaat via diverse patiënten en families van overleden kinderen (MITO HART punten) door het hele land waar het ‘stokje’ steeds weer over wordt gegeven aan de ander om hem uiteindelijk samen bij de finish in Nijmegen te krijgen.
De 24 uur Hardloop Challenge is op 18 & 19 september. Een loodzware uitdaging, in 24 uur tijd gaat een groep van 6 hardlopers een afstand van 240 km afleggen in estafettevorm ook langs MITO HART Punten. #mitoestafette
Voor meer info over de MITO Estafette tocht en hoe je kan sponsoren kijk op: https://energy4all.nl/acties/mito-estafette


Digitale Collecte
Omdat we dit jaar geen fysieke collectes organiseren, kun je nu jouw eigen digitale collectebus maken. Deze is zo gemaakt en vervolgens kun je de link van jouw collectebus delen met al jouw familie, vrienden, kennissen en buren. Zij kunnen dan online een bedrag overmaken naar jouw collectebus. Maak ook een collectebus aan of doneer in een collectebus op https://energy4all.digicollect.nl/


World Mitochondrial Disease Week 2020
In de derde week van september (13 t/m 19 sept) wordt de wereldwijde Mitochondriële ziekten week gehouden, dit is een week waar wereldwijd extra aandacht wordt gevraagd voor energiestofwisselingsziekten / mitochondriële ziekten. Er gebeurt van alles. Zo worden onder de naam #lightupformito wereldwijd iconische gebouwen in groen licht gezet. Groen is de kleur van energiestofwisselingsziekten en in deze week dragen ook veel mensen groene kleding, sieraden of een groen lintje.
Volg ons deze maand, help ons mee door de berichten te delen, deel wat jij doet in deze maand, kom ook in actie en doneer!
Samen stoppen we energiestofwisselingsziekten.
­