Khondrion ontvangt tot €5 miljoen Innovatiekrediet van Nederlandse overheid en aanvullende financiering van huidige investeerders voor voortzetting van de Fase 3 klinische studie naar m.3243A>G Primaire Mitochondriële Ziekte.
Overheidssteun, aangevuld met private investeringen, financiert de eerste fase van de cruciale Fase 3-studie naar het medicijn sonlicromanol voor m.3243A>G Primaire Mitochondriële Ziekte (PMD) / energiestofwisselingsziekten.
NIJMEGEN, Nederland – 6 mei 2025
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling van therapieën voor primaire mitochondriële ziekten, kondigt vandaag aan dat het een Innovatiekrediet tot €5 miljoen heeft ontvangen van de Rijksdienst voor Ondernemend Nederland (RVO), een overheidsorganisatie die ondernemers ondersteunt.
Deze essentiële overheidsfinanciering, aangevuld met een aanzienlijke investering van Khondrions toegewijde private investeerders, maakt de financiering mogelijk van de eerste fase (Wave 1) van de cruciale Fase 3 klinische studie naar sonlicromanol.
Sonlicromanol is een baanbrekende kandidaat-geneesmiddel op basis van kleine moleculen voor de behandeling van m.3243A>G PMD, de meest voorkomende genetische vorm van mitochondriële ziekte. De Fase 3-studie zal naar verwachting van start gaan in de tweede helft van 2025, een belangrijke mijlpaal in Khondrions missie om de eerste goedgekeurde behandeling te leveren voor deze ingrijpende multisysteemziekten.
Een belangrijke stap vooruit voor de mitochondriële gemeenschap
Primaire mitochondriële ziekten zijn zeldzame, progressieve en levensveranderende aandoeningen die het vermogen van het lichaam om energie te produceren aantasten. Dit leidt tot ernstige symptomen in meerdere orgaansystemen, waaronder de hersenen, spieren en het spijsverteringskanaal. Wereldwijd leven meer dan 250.000 mensen met PMD en momenteel zijn er geen goedgekeurde behandelingen die de onderliggende oorzaken van de ziekte aanpakken.
“De steun van de Nederlandse overheid, in combinatie met de voortdurende toewijding van onze vertrouwde investeerders, is een krachtig teken van vertrouwen in Khondrions werk en de dringende noodzaak om innovatieve behandelingen naar de PMD-gemeenschap te brengen,” aldus Jan Smeitink, CEO van Khondrion. “Met sonlicromanol ontwikkelen we een potentieel transformerende therapie, bedoeld om niet alleen symptomen te verlichten, maar ook het verloop van deze verwoestende ziekte te beïnvloeden. Dit biedt nieuwe hoop aan patiënten en families die al lang wachten op effectieve oplossingen.”
Met de Fase 3-studie in aantocht zet Khondrion een moedige stap richting het verbeteren van het leven van mensen met mitochondriële ziekten – en creëert tegelijkertijd kansen voor partners die zich bij deze missie willen aansluiten.
Sonlicromanol: een van de meest geavanceerde geneesmiddelen in ontwikkeling voor PMD
Sonlicromanol is onderzocht in vier klinische studies. Volwassen patiënten die deelnamen aan het uitgebreide Fase 2-programma rapporteerden aanhoudende en toenemende verbetering van belangrijke symptomen (zie Smeitink et al., Brain 2025; https://doi.org/10.1093/brain/
Patiënten die ervoor kozen om deel te nemen aan een zogenaamd ‘named patient’ programma na voltooiing van Fase 2b, krijgen sonlicromanol inmiddels al meer dan tweeënhalf jaar toegediend, wat het gunstige veiligheidsprofiel van het geneesmiddel bevestigt.
Dit is een persbericht, vertaald vanuit Engels naar Nederlands. Lees het officiële persbericht hier op de website van Khondrion.