Heel goed nieuws van Khondrion! De goedkeuring van de IND-aanvraag door de FDA voor een cruciale Fase 3-studie is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van het medicijn sonlicromanoL
Lees het persbericht van Khondrion in het Engels.
Lees hier het vertaalde persbericht:
Khondrion ontvangt FDA-goedkeuring voor IND-aanvraag voor cruciale Fase 3 klinische studie met sonlicromanol voor de behandeling van primaire mitochondriële ziekten
- 52-weekse Fase 3-studie: Onderzoekt de effectiviteit van een nieuwe, hersen-penetrerende redox-modulator met ontstekingsremmende eigenschappen bij volwassen patiënten met de meest voorkomende genetische oorzaak van primaire mitochondriële ziekte, de m.3243A>G-mutatie.
- Belangrijke eindpunten: Gericht op de meest belastende en vaakst voorkomende symptomen – chronische vermoeidheid en spierzwakte – ondersteund door significante en klinisch relevante patiëntvoordelen aangetoond in het geïntegreerde Fase 2b-programma.
NIJMEGEN, Nederland – 14 november 2024:
Het biofarmaceutische bedrijf Khondrion, dat therapieën ontwikkelt voor primaire mitochondriële ziekten (PMD), kondigde vandaag aan dat het goedkeuring heeft gekregen van de Amerikaanse FDA (Food and Drug Administration) voor de IND (Investigational New Drug)-aanvraag voor sonlicromanol. Deze goedkeuring maakt de weg vrij voor een cruciale Fase 3 klinische studie bij volwassen PMD-patiënten met de genetische mutatie m.3243A>G, de meest voorkomende oorzaak van PMD. De start van de studie wordt verwacht in 2025.
Sonlicromanol is het belangrijkste gepatenteerde geneesmiddel van Khondrion en heeft het potentieel om de ziekte te modificeren. Het is een innovatieve, hersen-penetrerende redox-modulator met ontstekingsremmende eigenschappen, gericht op belangrijke metabole en ontstekingsroutes die aan PMD ten grondslag liggen. Het Fase 2b-programma van Khondrion, gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Brain, liet sterke voordelen zien voor patiënten bij meerdere uitkomsten. De 52-weekse verlengingsstudie, waarin sommige patiënten tot 78 weken werden behandeld, toonde blijvende verbeteringen in onder andere chronische vermoeidheid en spierzwakte, de meest belastende symptomen van PMD volgens patiënten.
Details van de Fase 3-studie:
- Opzet: Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, multicenterstudie met parallelle groepen.
- Duur: 52 weken.
- Deelnemers: 150 volwassen patiënten met genetisch bevestigde m.3243A>G-mutatie in mitochondriaal DNA.
- Eindpunten: De Neuro-QoL Fatigue-vragenlijst en de "Five Times Sit-to-Stand"-test worden gebruikt om respectievelijk chronische vermoeidheid en spierzwakte te meten. Deze uitkomsten toonden eerder klinisch significante resultaten in het Fase 2b-programma (p-waarden van 0,004 en 0,0161).
Prof. Dr. Jan Smeitink, CEO van Khondrion, zegt:
"De goedkeuring van onze IND-aanvraag door de FDA voor een cruciale Fase 3-studie is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van sonlicromanol. Dit ziekte-modificerende geneesmiddel is hard nodig door PMD-patiënten. We kijken ernaar uit om de voortgang van ons klinische programma te delen en verwachten volgend jaar te starten."
"De goedkeuring van onze IND-aanvraag door de FDA
voor een cruciale Fase 3-studie is een belangrijke
mijlpaal in de ontwikkeling van sonlicromanol."
Over sonlicromanol:
Sonlicromanol is één van de meest geavanceerde geneesmiddelen in ontwikkeling voor PMD. Het is getest in vier klinische studies, waarvan drie bij volwassen PMD-patiënten met de m.3243A>G-mutatie, en een in kinderen met genetisch bevestigde PMD. Het geneesmiddel heeft een gunstig veiligheidsprofiel, wat ook wordt bevestigd door een programma in Nederland waarbij zeven patiënten al meer dan 2,5 jaar sonlicromanol gebruiken.
Focus van ontwikkeling:
- Khondrion richt zich in eerste instantie op patiënten met de m.3243A>G-mutatie, de meest voorkomende genetische oorzaak van multisysteem PMD, met een geschatte prevalentie van 4,4:100.000.
- Op lange termijn wil het bedrijf sonlicromanol breder beschikbaar maken voor de volledige PMD-patiëntengemeenschap.
Achtergrond over primaire mitochondriële ziekten:
PMD is de meest voorkomende erfelijke neurometabole aandoening en treft naar schatting minstens 1 op de 4.300 mensen, wat neerkomt op ongeveer 65.000 mensen alleen al in de VS. Deze ziekten worden veroorzaakt door defecte mitochondriën, die verantwoordelijk zijn voor het produceren van energie in cellen. Symptomen kunnen variëren van cognitieve problemen, blindheid en gehoorverlies tot vermoeidheid, spierzwakte, diabetes en hartproblemen.
Khondrion’s geneesmiddel sonlicromanol heeft een weesgeneesmiddelstatus in zowel de VS als Europa en een zeldzame kindergeneesmiddelstatus in de VS.
Stichting Energy4All steunt structureel dit medicijnonderzoek. Steun ons, want samen stoppen we energiestofwisselingsziekten.