NIJMEGEN, Nederland - woensdag 21 april 2021:
Patiënten hebben met succes hun eerste dosis gehad van het potentiële medicijn Sonlicromanol in de fase II studie voor kinderen.
Khondrion kondigt vandaag aan dat de eerste kinderen met een mitochondriële ziekte / energiestofwisselingsziekte met succes hun eerste dosis sonlicromanol hebben gekregen in de KHENERGYC fase II-studie bij kinderen. Hierbij wordt de farmacokinetiek (werking, verdeling en uitscheiding van het geneesmiddel door het lichaam), veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol onderzocht bij kinderen met een mitochondriële ziekte.
Sonlicromanol, het volledige eigendom van onderzoeksleider Khondrion, wordt momenteel al getest in een Fase IIb-studie als een potentieel ziekte modificerende behandeling voor volwassenen met een mitochondriële ziekte. Het medicijn is een eersteklas, oraal klein molecuul dat zich richt op de belangrijkste onderliggende mechanismen van de mitochondriële ziekte op basis van het unieke drievoudige werkingsmechanisme van dit medicijn:
- redoxmodulatie om te helpen bij het herstel van de stofwisseling van de cel,
- radicale insluiting waardoor ferroptotische celdood wordt voorkomen en
- mPGES-1 remming resulterend in ontstekingsremmende effecten.
De placebogecontroleerde, dubbelblinde KHENERGYC-studie bij kinderen zal worden uitgevoerd bij internationaal erkende mitochondriale ziektecentra in Europa. De eerste patiënten hebben hun dosering gekregen in het Radboud Centre for Mitochondrial Medicine in Nijmegen. De studie van 6 maanden gaat het effect van sonlicromanol testen bij 24 kinderen (vanaf de geboorte tot 17 jaar) met een genetisch bevestigde mitochondriële ziekte waarvan bekend is dat de ziekte de werking van een of meer oxidatieve fosforyleringsenzymen belemmert en die lijden aan motorische symptomen. Het primaire doel van de studie is om het effect van sonlicromanol op hun motorische functie te evalueren met behulp van een reeks gevalideerde, kwantitatieve testen, waaronder de Gross Motor Function Measure-88 en de Nine Hole Peg-test.
Prof. dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion, zei: "Mitochondriële ziekten zorgen voor een ernstige onvervulde behoefte aan medicatie, helemaal bij kinderen waarbij de diagnose op jonge leeftijd is gesteld. Zij hebben een snelle progressie van symptomen die een aanzienlijke invloed kunnen hebben op hun kwaliteit van leven en hebben een aanzienlijk verkorte levensverwachting. Ondanks vooruitgang in het begrijpen van mitochondriële ziekten is er nog geen medicijn en zijn behandelingsopties uiterst beperkt, deze bestaan tot op heden grotendeels uit ondersteunende zorg. Er is dringend behoefte aan een goede behandeling om hun levens te verbeteren." “Bij Khondrion telt elke patiënt met een mitochondriale ziekte, daarom is de studie bij kinderen belangrijk. Samen met de al lopende fase IIb-studie bij volwassen patiënten kunnen we het effect van sonlicromanol in alle leeftijdsgroepen echt beter begrijpen en vastleggen." Sonlicromanol is een van de meest geavanceerde ziektemodificerende kandidaat als geneesmiddel voor mitochondriële ziekten in ontwikkeling. Een klinische fase IIb-studie bij volwassen patiënten met MELAS is op dit moment ook aan de gang, hierbij wordt het effect van sonlicromanol op het cognitief functioneren van de patiënten onderzocht.
Sonlicromanol heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de behandeling van MELAS, de ziekte van Leigh en patiënten met maternaal erfelijke diabetes en doofheid (MIDD) in Europa, en voor alle erfelijke mitochondriële aandoeningen van de ademhalingsketen in de VS. Het heeft ook de status Rare Pediatric Disease (RPD) gekregen in de VS voor de behandeling van MELAS.
Bron: Persbericht Khondrion van 21 april 2021 < lees hier het gehele persbericht van Khondrion in het Engels, wij hebben een vertaling gemaakt
Weer een hele belangrijke stap in de ontwikkeling en testfase van het potentiële medicijn sonlicromanol.
Stichting Energy4All steunt structureel het medicijnonderzoek van Khondrion.
Steun met jouw donatie dit belangrijke medicijnonderzoek.