NIJMEGEN, Nederland - Maandag 18 januari 2021:
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontdekt en ontwikkelt die gericht zijn op mitochondriële ziekten, kondigt vandaag aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zijn Pediatrisch Onderzoek Plan (PIP) heeft aanvaard voor de ontwikkeling van zijn potentieel medicijn sonlicromanol.
Sonlicromanol is het volledige eigendom van Khondrion, en is een potentieel eersteklas, oraal, klein molecuul en één van de meest klinisch geavanceerde ziektemodificerende medicijn behandelingen voor mitochondriële aandoeningen in ontwikkeling. Een lopende klinische fase IIb klinische studie bij volwassen patiënten met MELAS-spectrumstoornissen (mitochondriale encefalopathie, lactaatacidose en beroerte-achtige episodes) onderzoekt het effect van sonlicromanol op cognitief functioneren.
Sonlicromanol heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de behandeling van MELAS, de ziekte van Leigh en patiënten met maternaal erfelijke diabetes en doofheid (MIDD) in Europa, en voor alle erfelijke mitochondriële aandoeningen van de ademhalingsketen in de VS. Het heeft ook de status Rare Pediatric Disease (RPD) gekregen in de VS voor de behandeling van MELAS.
Een PIP schetst de strategie van een bedrijf voor het onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen bij kinderen en een goedgekeurde PIP is een voorwaarde voor het indienen van een Marketing Authorization Application (MAA) voor een nieuw geneesmiddel in de Europese Unie.
Met de acceptatie van de PIP is Khondrion van plan om een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde pediatrische studie te starten op verschillende locaties in Europa. Dit om de veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol te evalueren bij kinderen vanaf de geboorte tot 18 jaar met genetisch bevestigde mitochondriële ziekte die oxidatieve fosforylering beïnvloedt en symptomen van motorische stoornissen. De proef begint naar verwachting in de eerste helft van 2021.
Professor dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion: "De acceptatie van deze PIP door de EMA is een belangrijke mijlpaal in ons onderzoek om sonlicromanol beschikbaar te maken voor alle mensen met een mitochondriële ziekte die mogelijk baat hebben bij dit medicijn. De ontwikkeling van sonlicromanol voor kinderen is een belangrijk onderdeel van ons klinische onderzoeksprogramma hier bij Khondrion."
Dr. Rob van Maanen, Chief Medical Officer bij Khondrion: "Er is een grote behoefte naar een medicijn voor kinderen met een ernstige mitochondriële ziekte, waarbij degenen die vroeg in hun leven worden gediagnosticeerd een progressie van symptomen ervaren die een aanzienlijke impact kunnen hebben op hun kwaliteit van leven. We kijken ernaar uit om onze onderzoeksplannen voort te zetten om het potentieel van sonlicromanol te kunnen aantonen zodat we kinderen met deze ziekten in het vroege leven kunnen behandelen."
Weer een hele belangrijke stap in de ontwikkeling en testfase van het potentiële medicijn sonlicromanol.
Stichting Energy4All steunt structureel het medicijnonderzoek van Khondrion. Steun met een donatie dit belangrijke medicijnonderzoek.
Bron: Persbericht Khondrion van 18 januari 2021 < hier volledig in het Engels te lezen