NIJMEGEN, Nederland - 1 oktober 2020:
Khondrion, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat therapieën ontdekt en ontwikkelt die gericht zijn op mitochondriële ziekten, kondigt vandaag aan dat het een wetenschappelijke adviesraad heeft opgericht genaamd Scientific Advisory Board (SAB) met wereldwijd toonaangevende experts op het gebied van mitochondriële ziekten.
Het SAB zal Khondrion adviseren over zijn huidige en toekomstige onderzoeks- en ontwikkelingsstrategie en klinische programma's, inclusief de ontwikkeling van het belangrijkste ontwikkelde potentiële medicijn: Sonlicromanol. Sonlicromanol is een potentieel eersteklas oraal klein molecuul en één van de meest klinisch geavanceerde ziekte modificerende medicijn behandelingen voor mitochondriële aandoeningen. Momenteel wordt Sonlicromanol in fase 2b klinische ontwikkeling getest voor de behandeling van een reeks mitochondriale ziekten, waaronder MELAS en MIDD syndromen.
De SAB zal worden geleid door Sir Doug Turnbull, emeritus professor neurologie, Newcastle University, VK en voormalig directeur van het Wellcome Centre for Mitochondrial Research. Doug heeft het begrijpen van mitochondriale ziekten tot zijn levenswerk gemaakt, nadat hij de zorg heeft gehad voor meer dan 1.000 patiënten en hun families. In 2012 werd Dougs werk erkend toen hij en zijn collega's de felbegeerde Wellcome Trust Centre-status kregen, een van de slechts negen in het Verenigd Koninkrijk. Als directeur heeft Doug een internationaal gerenommeerd team van clinici en onderzoekers opgebouwd, met patiënten die ervoor kiezen om vanuit het hele land te reizen om onder zijn zorg te zijn.
Professor dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion: "Het aantrekken van zo'n gewaardeerde en diverse groep van deskundigen op het gebied van mitochondriële ziekten voor het Khondrion-team is een bewijs van de kracht van het werk dat we doen bij het vinden van potentiële nieuwe medicijnen voor patiënten met een mitochondriële ziekte. Elk lid van de SAB brengt ongeëvenaarde wetenschappelijke expertise en diepgaande kennis met zich mee die ons zullen helpen ons doel te bereiken, en hun begeleiding zal vooral van onschatbare waarde zijn naarmate we onze belangrijkste troef, Sonlicromanol, verder ontwikkelen door middel van klinische ontwikkeling."
Professor Sir Doug Turnbull, voorzitter van de wetenschappelijke adviesraad SAB van Khondrion: “Ik ben verheugd dat ik ben benoemd tot voorzitter van de SAB van Khondrion. De Wetenschappelijke Adviesraad omvat enkele van de meest gerespecteerde experts op het gebied van mitochondriaal onderzoek. Khondrion is een interessant bedrijf dat hard werkt om effectieve behandelingen te bieden aan patiënten met zeldzame mitochondriële ziekten. Ik kijk ernaar uit om het Khondrion-team te adviseren bij hun streven om het leven van patiënten met mitochondriële aandoeningen te verbeteren."
De leden van Khondrion SAB zijn als volgt:
- Sir Prof. Dr. Emeritus Doug Turnbull, FRCP FMedSci FRS (Chairman of the SAB), Professor of Neurology, Newcastle University
- Prof. Dr. Marni Falk, Executive Director, CHOP Mitochondrial Medicine Frontier Program and Professor, Division of Human Genetics, Department of Pediatrics, University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
- Prof. Dr. Michelangelo Mancuso, Department of Clinical and Experimental Medicine, Neurological Institute, University of Pisa; Chair, Neurogenetics and Rare Diseases Panel –
- Italian Society of Neurology; Chair, Neurogenetics Panel of the European Academy of Neurology
- Prof. Dr. Akira Ohtake, Auditor, Japan Pediatric Society; Chairmain, IRB; Vice-president, Centre for Intractable Diseases, Department of Paediatrics & Clnical Genomics, Faculty of Medicine, Saitama Medical University
- Prof. Dr. Shamima Rahman, Professor of Paediatric Metabolic Medicine, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
- Prof. Dr. Anu Suomalainen Wartiovaara, Academy Professor in Clinical Molecular Medicine, Faculty of Medicine, University of Helsinki; Chief Physician, HUSlab, Helsinki University Hospital, Helsinki, Finland
Voor meer informatie over de SAB leden kunt u kijken op https://www.khondrion.com/about-us/
Lees het gehele persbericht in het Engels: https://www.khondrion.com/khondrion-announces-new-scientific-advisory-board/