Khondrion deelt mooi nieuws over het medicijnonderzoek:
“Afgelopen week hebben we bericht ontvangen van de Europese Commissie dat ons medicijn sonlicromanol de officiële status van Orphan Drug Designation (weesgeneesmiddel) heeft gekregen voor de behandeling van alle erfelijke mitochondriële ziekten / energiestofwisselingsziekten.”
Bericht van Jan Smeitink – CEO van Khondrion:
“Deze goedkeuring betekent een belangrijk keerpunt in de regelgeving rond primaire mitochondriële ziekten in Europa. In tegenstelling tot eerdere erkenningen die alleen voor individuele aandoeningen golden, erkent de Europese Commissie OXPHOS-defecten nu als één geheel binnen één erkenning. Dat is een benadering waar wij – samen met onze regulatorische adviseur Steve Pinder van Envestia – al meer dan tien jaar voor pleiten. Het vergroot de reikwijdte van sonlicromanol als behandeling en vereenvoudigt de ontwikkeling ervan voor meerdere zeldzame ziektes.”
Nu deze ODD-status is toegekend, is Khondrion klaar om sonlicromanol verder te testen in een grote Fase 3-studie. Deze studie zal willekeurig, dubbelblind en placebo-gecontroleerd zijn en de eerste patiënt start naar verwachting in het vierde kwartaal van 2025 met de studie.
Samenvatting van het persbericht:
Khondrion, een Nederlands biotechnologiebedrijf in Nijmegen, werkt aan een medicijn genaamd sonlicromanol voor mensen met primaire energiestofwisselingsziekten (mitochondriële ziekten). Deze ziekten ontstaan door fouten in het OXPHOS-systeem, het onderdeel van de cel dat energie (ATP) maakt.
Op 4 augustus 2025 is bekendgemaakt dat de Europese Commissie sonlicromanol de “Orphan Drug Designation” (weesgeneesmiddelstatus) heeft toegekend voor de behandeling van alle erfelijke mitochondriële ziekten.
Waarom is dit belangrijk?
- Officiële erkenning: Dit betekent dat Europa deze groep energiestofwisselingsziekten nu als één geheel erkent in plaats van allemaal apart.
- Voordelen voor het onderzoek: Khondrion krijgt nu voordelen zoals:
- Hulp bij het opstellen van het onderzoeksprotocol.
- Lagere kosten bij de registratie.
- 10 jaar marktexclusiviteit als het medicijn wordt goedgekeurd.
- Betere kansen voor patiënten: Sonlicromanol kan hierdoor sneller en voor een bredere groep patiënten ontwikkeld worden.
Lees het hele persbericht op de website van Khondrion (in het Engels): https://www.khondrion.com/news/khondrion-secures-eu-orphan-drug-designation-for-lead-compound-sonlicromanol-in-treatment-of-inherited-mitochondrial-oxidative-phosphorylation-defects