Khondrion heeft vandaag heel goed nieuws bekendgemaakt: de fase 3 van het medicijnonderzoek is gestart! Een geweldige mijlpaal. In deze grote fase wordt de werkzaamheid van het potentiële medicijn sonlicromanol getest. In het Radboudumc is de eerste deelnemer gestart met de testfase.
Informatie over deze belangrijke testfase 3:
🔸 Eerste deel van de fase 3 studie duurt 52 weken.
🔸 Maximaal 220 patiënten / testpersonen doen mee.
🔸 Deelnemers krijgen tweemaal daags 90 mg sonlicromanol of een overeenkomstige placebo in de vorm van oplosbare tabletten.
🔸 Op 10 testlocaties in Europa, United Kingdom en de Verenigde Staten: Nijmegen, Kopenhagen, München, Londen, Milaan, Bordeaux, Parijs, Boston, Massachusetts & Houston.
Jasper Levink, ceo van Khondrion:
“De start van patiëntdosering in onze fase 3 KHENERFIN-studie markeert een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van een mogelijke behandeling voor patiënten met m.3243A>G primaire mitochondriële ziekte. Deze studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol grondig te evalueren in een grotere, gerandomiseerde setting, met eindpunten die belangrijke aspecten van de ziektelast weerspiegelen, voortbouwend op de signalen uit ons eerdere klinische programma.”
Wij feliciteren Khondrion, met drijvende krachten professor Jan Smeitink, ceo Jasper Levink. En ook dr. Mirian Janssen van het Radboudumc en haar team met deze mooie mijlpaal! Wat hebben zij enorm hard gewerkt om dit voor elkaar te krijgen. Daar zijn we enorm dankbaar voor. Ook trots dat ze ook deze belangrijke stap weer vooruit zetten in het medicijnonderzoek.
Stichting Energy4All zet zich al 20 jaar in voor dit medicijnonderzoek. Met steun van zoveel betrokkenen met mooie acties, donaties, sponsoring en energie geven komt het medicijn steeds iets dichterbij! We gaan door tot die eindstreep! Samen stoppen we energiestofwisselingsziekten 💚 BEDANKT!
Lees ook de reacties van professor Smeitink, dr. Mirian Janssen en Paula Morandi (voorzitter van IMP) in het volledige, in Nederlands vertaalde, persbericht van Khondrion hieronder:
PERSBERICHT VAN KHONDRION (vertaald in Nederlands)
Khondrion kondigt eerste patiëntdosering aan in cruciale fase 3, de KHENERFIN-studie naar sonlicromanol bij m.3243A>G primaire mitochondriële ziekte.
• een 52 weken durende fase 3-studie die de werkzaamheid en veiligheid evalueert van sonlicromanol, een nieuwe hersenpenetrerende redoxmodulator met anti-ferroptotische en ontstekingsremmende eigenschappen, bij volwassen patiënten met de meest voorkomende genetische afwijking die primaire mitochondriële ziekte veroorzaakt, m.3243A>G
• Primaire eindpunten richten zich op de meest belastende en vaak voorkomende effecten van de ziekte – chronische vermoeidheid en spierzwakte – ondersteund door consistente signalen uit het fase 2b-programma
NIJMEGEN, Nederland – 16 april 2026 –
Khondrion heeft vandaag aangekondigd dat de eerste patiënt is gedoseerd in de cruciale, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3 KHENERFIN-studie (NCT 06451757), waarin de werkzaamheid en veiligheid van sonlicromanol worden geëvalueerd, een experimenteel klein molecuul voor m.3243A>G-gerelateerde primaire mitochondriële ziekte.
“De start van patiëntdosering in onze fase 3 KHENERFIN-studie markeert een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van een mogelijke behandeling voor patiënten met m.3243A>G primaire mitochondriële ziekte,” aldus Jasper Levink, ceo van Khondrion. “Deze studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol grondig te evalueren in een grotere, gerandomiseerde setting, met eindpunten die belangrijke aspecten van de ziektelast weerspiegelen, voortbouwend op de signalen uit ons eerdere klinische programma.”
Dr. Mirian Jansen, hoofd van de klinische metabole afdeling van het Radboudumc en hoofdonderzoeker in de KHENERFIN-studie, voegt toe: “m.3243A>G mitochondriële ziekte is een progressieve en invaliderende aandoening, waarvoor nog geen medicijn beschikbaar is. De ziekte treft meerdere orgaansystemen en leidt vaak tot toenemende beperkingen in de loop van de tijd. Als onderzoekers zetten wij ons in om deze fase 3-studie verder te brengen en nauw samen te werken met patiënten om hoogwaardige gegevens te verzamelen over uitkomsten die in het dagelijks leven van belang zijn. Deze studie is ontworpen om te bepalen of deze experimentele behandeling een betekenisvolle impact kan hebben op functioneren en vermoeidheid van patiënten.”
“De meest belastende symptomen voor m.3243A>G-patiënten zijn vermoeidheid en spierzwakte. Deze symptomen zijn vaak invaliderend en beïnvloeden elk aspect van het leven. De start van de fase 3 KHENERFIN-studie door Khondrion is een belangrijke prestatie en biedt hoop voor de internationale gemeenschap van patiënten met mitochondriële ziekten. Als voorzitter van International Mito Patients (IMP), dat 25 patiëntenorganisaties op vijf continenten vertegenwoordigt, zijn wij bemoedigd door de vooruitgang in onderzoek en geneesmiddelontwikkeling voor mensen met primaire mitochondriële ziekten. Wij kijken met optimisme uit naar de resultaten van de studie,” aldus Paula Morandi, voorzitter van IMP.
Jan Smeitink, oprichter en CMO van Khondrion, vervolgt: “De KHENERFIN-studie zal maximaal 220 volwassen patiënten (18 jaar en ouder) includeren in Europa, het Verenigd Koninkrijk en de VS met genetisch bevestigde m.3243A>G primaire mitochondriële ziekte. Deelnemers worden 1:1 gerandomiseerd om gedurende een behandelperiode van 52 weken sonlicromanol of placebo te ontvangen. Deelnemers krijgen tweemaal daags 90 mg sonlicromanol of een overeenkomstige placebo in de vorm van oplosbare tabletten. De twee onafhankelijke primaire eindpunten van de studie zijn de verandering in de NeuroQoL Fatigue Short Form-score en de prestatie op de 5-times sit-to-stand test, die belangrijke aspecten van de klachten van de ziekte weerspiegelen.”